Rallybio Corporation kondigt de presentatie aan van de resultaten van een systematisch literatuuroverzicht en meta-analyse van foetale en neonatale alloimmuun trombocytopenie (FNAIT) tijdens de Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) 2024 Annual Meeting, die plaatsvindt in New Orleans, LA. De resultaten van dit onderzoek toonden aan dat, in een gepoolde analyse van 198.062 zwangere vrouwen, 2,2% HPA-1a-negatief was en 32,3% van deze vrouwen ook HPA-1a-negatief was en daarom een 25-voudig hoger risico op alloimmunisatie had. Deze percentages komen overeen met Rallybio's huidige schatting van jaarlijkse risicozwangerschappen en vertalen zich in tienduizenden foetussen en pasgeborenen die elk jaar risico lopen op de mogelijk verwoestende gevolgen van FNAIT.

Rallybio ontwikkelt RLYB212, een nieuw humaan monoklonaal anti-HPA-1a antilichaam dat ontworpen is om alloimmunisatie bij zwangere vrouwen te voorkomen en zo het risico op FNAIT en de mogelijk verwoestende gevolgen ervan bij hun foetussen en pasgeborenen te elimineren. Rallybio ligt op schema om in de tweede helft van 2024 een Fase 2 dosisbevestigingsstudie te starten voor RLYB212 bij zwangere vrouwen. Het bedrijf voert ook een lopende FNAIT natural history studie uit die een hedendaagse dataset zal opleveren voor de frequentie van HPA-1a alloimmunisatie in een raciaal en etnisch diverse populatie, die bedoeld is om een toekomstige Fase 3 registratiestudie voor RLYB212 te ondersteunen.

RLYB212 is de enige onderzoekstherapie die momenteel in klinische ontwikkeling is om te voorzien in de behoeften van zwangere vrouwen met een hoger risico op FNAIT die niet alloïmmuniseerd zijn. Foetale en Neonatale Alloimmune Trombocytopenie (FNAIT) is een potentieel levensbedreigende zeldzame ziekte die ongecontroleerde bloedingen kan veroorzaken bij foetussen en pasgeborenen. FNAIT kan tijdens de zwangerschap ontstaan door een immuunincompatibiliteit tussen een aanstaande moeder en haar foetus in een specifiek bloedplaatjesantigeen dat humaan bloedplaatjesantigeen 1 of HPA-1 wordt genoemd. Er zijn twee overheersende vormen van HPA-1, bekend als HPA-1a en HPA-1b, die tot expressie komen op het oppervlak van bloedplaatjes.

Personen die homozygoot zijn voor HPA-1b, wat betekent dat ze twee kopieën van het HPA-1b-allel hebben en geen kopieën van het HPA-1a-allel, staan ook bekend als HPA-1a-negatief. Bij blootstelling aan het HPA-1a-antigeen kunnen deze personen antilichamen tegen dat antigeen ontwikkelen in een proces dat bekend staat als alloimmunisatie. Bij HPA-1a-negatieve aanstaande moeders die een HPA-1a-positieve foetus dragen, kan alloimmunisatie optreden bij vermenging van foetaal bloed met bloed van de moeder.

Wanneer alloimmunisatie optreedt bij een aanstaande moeder, kunnen de anti-HPA-1a-antilichamen die zich in de moeder ontwikkelen de placenta oversteken en de bloedplaatjes in de foetus vernietigen. De vernietiging van bloedplaatjes in de foetus kan leiden tot ernstig lage aantallen bloedplaatjes, of trombocytopenie, en mogelijk tot verwoestende gevolgen zoals miskraam, doodgeboorte, overlijden van de pasgeborene of ernstige levenslange neurologische handicaps bij baby's die het overleven. Er is momenteel geen goedgekeurde therapie voor de preventie of prenatale behandeling van FNAIT.