Rain Oncology Inc. kondigde de publicatie aan van een peer-reviewed artikel, oA First-in-Human Phase I Study of Milademetan, an MDM2 Inhibitor, in Patients with Advanced Liposarcoma, Solid Tumors or Lymphomaso in het Journal of Clinical Oncology. Fase 1 klinische gegevens in het artikel belichten de activiteit en verdraagbaarheid met intermitterende dosering van milademetan in een reeks tumortypes, waaronder gedifferentieerd liposarcoom (DD LPS), dat het deel van de patiënten vertegenwoordigde die in de studie werden ingeschreven (n=53). Alle liposarcoompatiënten die werden ingeschreven in het fase 1 onderzoek vertoonden het DD LPS-subtype; onder DD LPS-patiënten in het fase 1 onderzoek werden de mediane progressievrije overlevingsresultaten (mPFS) gehandhaafd met intermitterende doseringsschema's (eenmaal daags [qd] op dagen 1-3 en 15-17 om de 28 dagen; bv. 3/14 dagen) in vergelijking met uitgebreide (qd op dagen 1-21) /continue (qd op dagen 1-28) schema's: mPFS van patiënten over alle doses/schema's (n=53): 7,2 maanden; mPFS van patiënten met 260 mg qd 3/14 intermitterend schema (n=16): 7,4 maanden; mPFS van eerder behandelde patiënten met 260 mg qd 3/14 intermitterend schema (n=11): 8,0 maanden; mPFS van behandelings-naïeve patiënten in alle doses/schema's (n=17): 14,6 maanden.

Hoewel alle geteste DD LPS-patiënten MDM2-genamplificatie hadden (n=22), verschilde de mPFS in DD LPS-patiënten niet naar niveaus van belangrijke biomarkers waaronder MDM2- of CDK4-kopiegetal of naar mRNA-expressieniveaus van MDM2, CDK4 of MDM4. Voorlopige single-agent activiteit met milademetan in DD LPS vormde de aanleiding voor de lopende, gerandomiseerde fase 3-studie MANTRA (NCT04979442), met topline gegevens die worden verwacht in het eerste kwartaal van 2023.