Prime Medicine, Inc. Presenteert eerste in vivo proof-of-concept Prime Editing-gegevens die het vermogen van Prime Editors aantonen om oogheelkundige ziekten te behandelen
24 oktober 2023 om 13:30 uur
Delen
Prime Medicine, Inc. rapporteerde nieuwe preklinische gegevens die het vermogen aantonen van Prime Editors om efficiënt en nauwkeurig de overheersende mutaties te corrigeren die rhodopsine-geassocieerde autosomaal dominante retinitis pigmentosa (RHO adRP) veroorzaken. De gegevens werden gepresenteerd op het International Symposium on Retinal Degeneration 2023 Congress (RD2023) in Costa del Sol, Spanje. RHO adRP is een zeldzame erfelijke netvliesaandoening die progressief gezichtsverlies veroorzaakt in de vroege adolescentie, leidend tot uiteindelijke blindheid op volwassen leeftijd als gevolg van fotoreceptordegeneratie.
De ziekte is het gevolg van mutaties in het gen RHO, dat rhodopsine aanmoedigt, de lichtgevoelige G eiwitgekoppelde receptor die betrokken is bij fototransductie in staafjes, een type fotoreceptor, en leidt tot het progressieve verlies van staafjes en vervolgens kegeltjes in het netvlies. De gegevens van vandaag benadrukken met name het vermogen van twee Prime Editors om de voornaamste mutaties die RHO adRP veroorzaken te corrigeren -- één om p.P23H te corrigeren, de meest voorkomende ziekteveroorzakende mutatie in RHO in de VS, en één om 18 verschillende mutaties op een mutatie-hotspot in RHO te corrigeren, waaronder p.V345L en p.P347L, de meest voorkomende mutaties in Europa.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Prime Medicine, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat zich bezighoudt met het creëren en leveren van genbewerkingstherapieën aan patiënten. Het maakt gebruik van zijn Prime Editing-platform, een genbewerkingstechnologie, om een nieuwe klasse van gedifferentieerde, eenmalige genetische therapieën te ontwikkelen. Het houdt zich bezig met de ontwikkeling van Prime Editors als een nieuwe klasse van therapeutica met transformatief potentieel om de toepassing van curatieve genetische precisiegeneesmiddelen uit te breiden. Het heeft een gediversifieerde portefeuille van therapeutische onderzoeksprogramma's opgebouwd rond kerngebieden, namelijk hematologie en immunologie, lever, long, oculair en neuromusculair. De programma's binnen de andere aandachtsgebieden bevinden zich in eerdere stadia van preklinische ontwikkeling en omvatten leverprogramma's, zoals de ziekte van Wilson en de glycogeenstapelingsziekte 1b; longprogramma's, zoals taaislijmziekte; oogprogramma's, zoals Retinitis pigmentosa veroorzaakt door Rhodopsinemutaties, en neuromusculaire programma's, waaronder ataxie van Friedreich en myotone dystrofie type 1.
Prime Medicine, Inc. Presenteert eerste in vivo proof-of-concept Prime Editing-gegevens die het vermogen van Prime Editors aantonen om oogheelkundige ziekten te behandelen