Precision BioSciences, Inc. kondigt aan dat haar partner iECURE goedkeuring heeft ontvangen van de U.K. Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) voor de aanvraag van het bedrijf voor toestemming voor klinische proeven (CTA) om de Fase 1/2 OTC-HOPE studie waarin ECUR-506 wordt geëvalueerd, uit te breiden naar het Verenigd Koninkrijk. De OTC-HOPE studie onderzoekt ECUR-506, waarin een ARCUS nuclease is verwerkt, voor de behandeling van een tekort aan ornithine-transcarbamylase (OTC) bij zuigelingen. De CTA goedkeuring door de MHRA volgt op de eerdere goedkeuring om de OTC-HOPE studie te beginnen door de Australische Therapeutic Goods Administration (TGA). In 2021 heeft Precision een ARCUS-nuclease, dat een functionele kopie van het OTC-gen inbrengt, in licentie gegeven aan iECURE voor de behandeling van OTC-deficiëntie.

OTC-deficiëntie, de meest voorkomende ureumcyclusstoornis, is een erfelijke stofwisselingsstoornis die wordt veroorzaakt door een genetisch defect in een leverenzym dat verantwoordelijk is voor het ontgiften van ammoniak. Mensen met OTC-deficiëntie kunnen buitensporige hoeveelheden ammoniak in hun bloed opbouwen, wat desastreuze gevolgen kan hebben, waaronder onomkeerbare neurologische schade, coma en de dood. De ernstige vorm van de aandoening ontstaat kort na de geboorte en komt vaker voor bij jongens dan bij meisjes.

De enige corrigerende behandeling voor beginnende ernstige OTC-deficiëntie is een levertransplantatie. De momenteel beschikbare medische therapieën corrigeren de ziekte niet en nemen het risico op levensbedreigende symptomen of crises niet weg.