Precision BioSciences, Inc. heeft aangekondigd dat het bedrijf pre-IND regulatorische feedback heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en voormalige Amerikaanse agentschappen. De ontvangst van deze regelgevende feedback zorgt voor afstemming op en duidelijkheid over Precision's definitieve IND/CTA-ondersteunende preklinische plannen en klinische strategie voor PBGENE-HBV voorafgaand aan de voortgang naar Fase 1 klinische studies. De pre-IND vergadering met de FDA leverde feedback op over het algemene ontwerp voor de voorgestelde first-in-human klinische studie, evenals feedback over de toxicologische en specificiteitsbeoordelingen.

Deze interactie bouwt voort op de betrokkenheid en afstemming die werd bereikt door vroeg wetenschappelijk advies tijdens de FDA INTERACT-bijeenkomst in juli 2023. Er zijn soortgelijke, productieve consultaties gehouden met regelgevende instanties in niet-Amerikaanse landen. Gezamenlijk valideren de feedback en algehele afstemming die verkregen zijn van meerdere regelgevende instanties het pad van Precision naar een geplande IND en/of CTA indiening voor PBGENE-HBV in 2024.

Precision zet zich in om PBGENE-HBV snel naar een wereldwijde klinische Fase 1-studie te brengen en breidt momenteel de locatieselectie uit met gespecialiseerde centra die zich richten op de behandeling van chronische hepatitis B in verschillende landen. Tegelijkertijd gaat de productie door om het geneesmiddel te leveren voor alle geplande niet-klinische en klinische activiteiten. Hepatitis B is een belangrijke oorzaak van morbiditeit in de VS en overlijden wereldwijd, zonder dat er momenteel curatieve opties beschikbaar zijn voor patiënten.

In 2019 hadden naar schatting 300 miljoen mensen wereldwijd en meer dan 1 miljoen mensen in de VS een chronische hepatitis B-infectie, ondanks de beschikbaarheid van goedgekeurde antivirale therapieën. Naar schatting 15% tot 40% van de patiënten met HBV-infecties kan complicaties ontwikkelen, zoals cirrose, leverfalen of leverkanker (hepatocellulair carcinoom), die verantwoordelijk zijn voor het merendeel van de HBV-gerelateerde sterfgevallen. Chronische hepatitis B-infectie wordt voornamelijk veroorzaakt door persistentie van HBV cccDNA en integratie van HBV DNA in het menselijk genoom in levercellen, de primaire bron van HBsAg in een laat stadium van de ziekte.

De huidige behandelingen voor patiënten met HBV-infectie omvatten middelen die resulteren in langdurige virale onderdrukking zoals aangegeven door vermindering van circulerend HBV-DNA, maar deze therapieën roeien HBV cccDNA niet uit, leiden zelden tot functionele genezing en vereisen levenslange toediening. PBGENE-HBV is een zeer specifieke, nieuwe therapeutische benadering voor de behandeling van patiënten met chronische HBV-infectie. Het is ontworpen om cccDNA direct te elimineren en geïntegreerd HBV-DNA met hoge specificiteit te inactiveren, wat resulteert in afgebroken cccDNA en een afname van HBsAg.