Praxis Precision Medicines, Inc. heeft een update gegeven over haar Fase 2a proof of concept studie waarin PRAX-628 wordt geëvalueerd bij epilepsiepatiënten met PPR. PPR-studies meten de signaturen van het elektro-encefalogram (EEG) na intermitterende fotostimulatie en worden gebruikt als indicator van de werkzaamheid tegen aanvallen. Over de Fase 2a PPR-studie: EEG-handtekeningen van patiënten werden beoordeeld op gedefinieerde meetpunten gedurende een periode van 24 uur na ontvangst van placebo of PRAX-628, en de resultaten werden vergeleken met de uitgangswaarde.

Patiënten moeten PPR hebben aangetoond tijdens de screening en baseline om geëvalueerd te kunnen worden. In totaal werden zes patiënten in het 15 mg cohort op baseline beoordeeld, waarvan er vijf evalueerbaar waren. Eén patiënt in het 15 mg cohort vertoonde bij baseline onvoldoende PPR om geëvalueerd te kunnen worden.

In het 45 mg cohort werden vier patiënten in de baseline opgenomen, waarvan er drie konden worden geëvalueerd. Eén patiënt in het 45 mg cohort kon niet worden geëvalueerd omdat hij niet in aanmerking kwam. Drie patiënten uit het 15 mg cohort namen deel aan het 45 mg cohort na een uitwasperiode van >100 dagen.

Drie patiënten gebruikten anti-seizuurmedicijnen (ASM's) op de achtergrond. Responsbeoordeling: Volledig: Vermindering tot nul van het aantal gegeneraliseerde PPR-gebeurtenissen in elke beoordelingsperiode ten opzichte van de uitgangswaarde.

Gedeeltelijk: Vermindering, anders dan tot nul, van het aantal gegeneraliseerde PPR-gebeurtenissen in elke beoordelingsperiode ten opzichte van de uitgangswaarde. Veiligheids- en PK-monsters werden gedurende de gehele observatieperiode verzameld.

PRAX-628 voor focale epilepsie: De Fase 2a studie bouwt voort op de positieve resultaten van dierstudies en de Fase 1 dosisescalatiestudie in gezonde vrijwilligers. PRAX-628 toonde een ongekende preklinische werkzaamheid in het model van de maximale elektroshockaanval (MES). PRAX-628 werd over het algemeen goed verdragen bij alle geteste doses in het Fase 1 onderzoek.

Farmacokinetische gegevens van het Fase 1 onderzoek toonden dosisafhankelijke blootstelling aan en ondersteunden eenmaal daags doseren zonder titratie om potentieel therapeutisch effectieve concentratieniveaus van het geneesmiddel te bereiken. Verdere analyse van patiënten in het Fase 1 onderzoek met behulp van kwantitatieve EEG-gegevens toonde een farmacodynamisch effect op alle dosisniveaus en was significant verschillend van placebo.