Praxis Precision Medicines, Inc. kondigde aan dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de PRIME-aanduiding (Priority Medicines) heeft toegekend aan elsunersen (PRAX-222) voor de behandeling van SCN2A Gain of Function (GoF) ontwikkelings- en epileptische encefalopathie (DEE). De PRIME-aanwijzing van de EMA biedt verbeterde ontwikkelingsondersteuning voor prioritaire geneesmiddelen die gericht zijn op een onbeantwoorde behoefte en werd toegekend op basis van de deel 1-gegevens van de EMBRAVE-studie die een vermindering van aanvallen en een verbetering van het aantal aanvalsvrije dagen lieten zien, evenals preklinische gegevens. De PRIME-aanwijzing biedt vroegtijdige en proactieve ondersteuning aan ontwikkelaars van veelbelovende geneesmiddelen die een belangrijk therapeutisch voordeel kunnen bieden ten opzichte van bestaande behandelingen of een voordeel voor patiënten zonder behandelingsmogelijkheden.

Deze geneesmiddelen worden door de EMA beschouwd als prioritaire geneesmiddelen, die tot doel hebben om ontwikkelingsplannen te optimaliseren en evaluaties te versnellen, zodat geneesmiddelen die inspelen op belangrijke onvervulde medische behoeften, patiënten sneller kunnen bereiken.