Poxel S.A. kondigt aan dat Pxl065 en Pxl770 door de Amerikaanse FDA als weesgeneesmiddelen zijn aangewezen voor X-gekoppelde adrenoleukodystrofie
17 mei 2022 om 17:45 uur
Delen
Poxel S.A. kondigt aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Orphan Drug Designation (ODD) heeft toegekend aan PXL065 en PXL770 voor de behandeling van patiënten met adrenomyeloneuropathie (AMN), de meest voorkomende vorm van X-gebonden adrenoleukodystrofie (ALD). PXL065 is een nieuw, gepatenteerd deuterium-gestabiliseerd R-stereoisomeer van pioglitazon. PXL770 is een nieuwe, rechtstreekse adenosinemonofosfaat-geactiveerde proteïnekinase (AMPK)-activator, de eerste in zijn klasse. Beide verbindingen bereiden zich voor om zo spoedig mogelijk in Fase 2a klinische Proof-of-Concept (POC) biomarker-studies te beginnen, afhankelijk van de financiering. ODD wordt door de FDA toegekend aan nieuwe therapeutica voor ziekten of aandoeningen waaraan minder dan 200.000 mensen in de V.S. lijden. De aanwijzing als weesgeneesmiddel1 geeft een bedrijf mogelijk zeven jaar exclusieve rechten op de markt na goedkeuring door de FDA, samen met een vermindering van bepaalde aanvraagkosten, en belastingkredieten voor uitgaven in verband met gekwalificeerde klinische proeven die worden uitgevoerd nadat de aanwijzing als weesgeneesmiddel is ontvangen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Poxel is een biofarmaceutisch bedrijf gespecialiseerd in de ontwikkeling van innoverende behandelingen tegen stofwisselingsziektes, waaronder niet-alcoholische steatose hepatitis) en zeldzame ziektes.
TWYMEEG® (Imeglimine), het vlaggenschip van Poxel en het beste geneesmiddel uit zijn categorie, pakt mitochondriale disfunctie aan en wordt in Japan verkocht voor de behandeling van diabetes van type 2.
Voor de behandeling van NASH heeft PXL065 het primaire eindpunt gehaald in een fase II-studie, en PXL770 heeft een onderzoek in Fase IIa afgerond voor proof-of-concept en wist zijn targets te bereiken. Op het gebied van adrenoleukodystrofie (ALD), een zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte, heeft de firma het voornemen proof-of-concept onderzoeken te starten in Fase IIa met PXL065 en PXL770 bij patiënten die aan adrenomyeloneuropathie (AMN) lijden.
POXEL 
