Een jonge jongen is overleden aan een hartstilstand tijdens een tussentijds onderzoek waarin de experimentele gentherapie van Pfizer voor de spierverslindende aandoening Duchenne spierdystrofie (DMD) werd getest, vertelde de geneesmiddelenproducent dinsdag aan Reuters.

"Een fataal ernstig ongewenst voorval werd gerapporteerd als hartstilstand voor een deelnemer aan de Fase 2 DAYLIGHT studie," vertelde een woordvoerder van het bedrijf aan Reuters in een antwoord per e-mail.

Het onderzoek testte jongens van 2 tot minder dan 4 jaar oud met DMD, een genetische spierafbraakstoornis waarbij de meeste patiënten het eiwit dystrofine missen dat de spieren intact houdt. De aandoening treft naar schatting één op de 3500 mannelijke geboorten wereldwijd.

"De patiënt ontving de experimentele gentherapie, fordadistrogene movaparvovec, begin 2023," aldus een verklaring uit een brief van de gemeenschap die wordt toegeschreven aan het DMD gentherapieteam van de geneesmiddelenproducent en die door een belangengroep zonder winstoogmerk is gepubliceerd.

Het bedrijf zei dat het, samen met de onafhankelijke externe commissie voor gegevenscontrole, bezig is met het beoordelen van de gegevens om de mogelijke oorzaak te begrijpen. (Verslag door Pratik Jain in Bengaluru; Bewerking door Shailesh Kuber)