Oryzon Genomics, S.A. presenteert eerste voorlopige geblindeerde geaggregeerde veiligheidsgegevens van haar lopende Fase IIb PORTICO studie, waarin vafidemstat wordt onderzocht bij Borderline Personality Disorder (BDP), in een mondelinge mededeling op de 10e Europese Conferentie over Geestelijke Gezondheid (ECMH), die wordt gehouden in Lissabon (Portugal) op 13-16 september. De op de ECMH gepresenteerde geblindeerde geaggregeerde veiligheidsgegevens hebben betrekking op de eerste gerandomiseerde 43 patiënten (data cut-off, 30 juni 2022). Er werden geen ernstige bijwerkingen gemeld.

Eenenveertig (41) bijwerkingen, die 12 met vafidemstat of placebo behandelde patiënten betroffen, werden gemeld, waarvan de meeste mild waren en geen enkele als ernstig werd gerapporteerd, en geen enkele leidde tot stopzetting van de behandeling of terugtrekking van de patiënt. In juli 2022 heeft het onafhankelijke Data Monitoring Committee voor PORTICO de beschikbare veiligheidsgegevens beoordeeld en bepaald dat het onderzoek moet worden voortgezet. De veiligheidsgegevens van PORTICO zijn afgestemd op de geaggregeerde veiligheidsgegevens van 7 afgeronde klinische studies met vafidemstat, waarin meer dan 300 proefpersonen met het geneesmiddel zijn behandeld.

De huidige gegevens van PORTICO blijven ondersteunen dat vafidemstat veilig is en goed wordt verdragen. Een onafhankelijke interim-analyse om de signaalgrootte en futiliteit te beoordelen zal naar verwachting in 1Q23 worden uitgevoerd met de gegevens van de eerste 90 patiënten die ten minste 2/3 van de studie zullen hebben afgerond. De studie heeft twee primaire onafhankelijke doelstellingen: vermindering van agitatie en agressie en een algemene verbetering van BPD.

De studie werft momenteel actief patiënten in Europa en de VS, en beoogt ongeveer 160 patiënten verdeeld over twee armen. PORTICO heeft een adaptief ontwerp met een vooraf gedefinieerde tussentijdse analyse om de steekproefgrootte aan te passen in geval van excessieve variabiliteit rond de eindpunten.