Oryzon Genomics, S.A. kondigde aan dat het positieve preklinische werkzaamheidsgegevens van ORY-4001 in een CMT-model zal presenteren op de 2023 Peripheral Nerve Society (PNS) Annual Meeting, die van 17-20 juni wordt gehouden in het Bella Center in Kopenhagen, Denemarken. Het wetenschappelijk comité van de 2023 PNS Annual Meeting heeft ORY-4001, a Novel Potent and Selective Oxadiazole-Based HDAC6 Inhibitor Shows Pre-Clinical Therapeutic Efficacy in CMT1A" geselecteerd voor een mondelinge presentatie, die zal plaatsvinden op 20 juni om 08:40 uur CEST. In 2022 sloten Oryzon en de CMT Research Foundation (CMTRF), een Amerikaanse, door patiënten geleide non-profitorganisatie die zich richt op het leveren van behandelingen en genezing voor CMT, een overeenkomst om het therapeutische potentieel van de histon deacetylase 6 (HDAC-6) remmers van Oryzon te onderzoeken.

Na positieve preklinische resultaten in het kader van deze samenwerking heeft Oryzon een kandidaat geselecteerd voor klinische ontwikkeling, ORY-4001. Deze verbinding is een HDAC6-remmer met een uitstekende farmacologie en een zeer hoge selectiviteit tegen andere HDAC-klassen, wat resulteert in een opmerkelijk veiligheidsprofiel waarbij hematotoxiciteit wordt vermeden. De verbinding vertoont sterke ontstekingsremmende eigenschappen en positieve in-vivo-gegevens in ontstekingsmodellen.

In de studie die zal worden gepresenteerd op de PNS jaarvergadering van 2023, toonde ORY-4001 meerdere positieve reacties in een gevalideerd CMT1A perifere neuropathie in vivo model dat effectief veel van de symptomen van deze aandoening bij mensen nabootst. Deze aandoening treft 150.000 Amerikanen en meer dan 3 miljoen mensen wereldwijd. Het is een van de meest voorkomende aandoeningen onder de zeldzame ziekten en er is momenteel geen effectieve behandeling of genezing voor.

CMT wordt veroorzaakt door verschillende genetische mutaties. CMT1A is de meest voorkomende vorm, die ongeveer de helft van alle mensen met CMT uitmaakt.