ncotelic Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het een klinisch studieprotocol heeft ingediend bij de US Food and Drug Administration (oFDAo) voor de start van een Fase 2b/3 studie (aangeduid als "P201") voor OT-101, de transformerende groeifactor beta 2 (oTGF-ß2o) remmer van het bedrijf, als behandeling voor uitgezaaide pancreaskanker. P201: Een gerandomiseerde fase 2b/fase 3 studie van het TGF-ß2-antisense-oligonucleotide OT-101 in combinatie met FOLFOX in vergelijking met FOLFOX alleen als tweedelijnsbehandeling bij patiënten met uitgezaaide pancreaskanker die vooruitgang heeft geboekt tijdens of na een eerstelijnsbehandeling met gemcitabine. OT-101 is een eersteklas anti-TGF-ß2 ribonucleïnezuur ("RNA") therapeuticum dat in meerdere klinische onderzoeken werkzaam is gebleken als single agent bij patiënten met recidief/refractaire kanker.

OT-101 is ook werkzaam gebleken tegen het COVID-19-virus in Fase 2-klinische studie C001. Over OT-101: OT-101 is een first-in-class anti-TGF-ß2 RNA-therapeuticum dat single agent werkzaamheid vertoonde in een aantal teruggevallen/refractaire kankerpatiënten in klinische studies. HGG's worden gekenmerkt door een signatuur van T-celuitputting en een uitgesproken T-celhypo-responsiviteit van hun tumormicro-omgeving (oTMEo).

TGF-ß2 wordt gezien als een belangrijke factor in het immunosuppressieve landschap van de TME in HGG. OT-101 is ontworpen om de immunosuppressieve werking van TGF-ß2 te onderdrukken. In een voltooid Fase 2-klinisch onderzoek vertoonde OT-101 klinisch significante single-agent activiteit en induceerde duurzame complete en gedeeltelijke reacties bij terugkerende en refractaire volwassen HGG-patiënten, waaronder jongvolwassenen met Glioblastoma Multiforme of Amyloidosis. OT-101 is door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel krachtens de Orphan Drug Act (oODAo).

De ODA voorziet in het verlenen van een speciale status aan een geneesmiddel voor de behandeling van een zeldzame ziekte of aandoening op verzoek van een geneesmiddelenbedrijf. De aanwijzing als weesgeneesmiddel kwalificeert de sponsor van het geneesmiddel voor diverse ontwikkelingsstimulansen van de ODA, waaronder belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische tests. OT-101 kreeg ook de aanwijzing als zeldzame kinderziekte voor DIPG.

De FDA kent de status van zeldzame pediatrische ziekte toe aan ziekten met ernstige of levensbedreigende verschijnselen die voornamelijk voorkomen bij mensen tussen de geboorte en 18 jaar, en die minder dan 200.000 mensen treffen in de VS. In het kader van het FDA-programma voor prioritaire beoordeling van zeldzame pediatrische ziekten kan een sponsor die een goedkeuring krijgt voor een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel of voor een biologatievergunning voor een product voor de preventie of behandeling van een zeldzame pediatrische ziekte, in aanmerking komen voor een voucher, die kan worden ingewisseld om een prioritaire beoordeling te krijgen voor een latere aanvraag voor het in de handel brengen en die kan worden verkocht of overgedragen. Zoals eerder gemeld, is de onderneming op 31 maart 2022 een joint venture (JV) aangegaan met Dragon Overseas Capital Ltd. (Dragon Overseas) en GM. (Dragon Overseas) en GMP Biotechnology Ltd. (GMP Bio). (GMP Bio). De JV en Oncotelic zullen OT-101 ontwikkelen en uiteindelijk op de markt brengen, afzonderlijk en/of in combinatie met andere producten.

Oncotelic zou tot $50 miljoen ontvangen bij verkoop van de RPD-voucher, nadat OT-101 voor diffuus intrinsiek pontine glioom, of DIPG, door de Amerikaanse Food and Drug Administration op de markt is goedgekeurd.