Omega Therapeutics, Inc. kondigt bemoedigende voorlopige gegevens aan over veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en vertaling van de eerste twee cohorten doseringen (n=8) van deel 1 van de lopende fase 1/2-studie MYCHELANGELO? I-studie waarin OTX-2002 wordt geëvalueerd bij patiënten met hepatocellulair carcinoom (HCC) en andere solide tumoren die geassocieerd zijn met het c-MYC-gen (MYC). OTX-2002, de belangrijkste ontwikkelingskandidaat van het bedrijf, is ontworpen om MYC, een hoofdoncogen dat betrokken is bij meer dan 50% van alle kankers en ongeveer 70% van de gevallen van HCC, pre-transcriptioneel te downreguleren.

MYCHELANGELO I (NCT05497453) is een lopend Fase 1/2 open-labelonderzoek waarin de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en voorlopige anti-tumoractiviteit van OTX-2002 worden geëvalueerd als monotherapie (deel 1) en in combinatie met standaardzorgtherapieën (deel 2) bij patiënten met recidief of refractair HCC en andere solide tumortypen die bekend staan om associatie met het MYC-oncogen. Deze voorlopige gegevens hebben betrekking op de eerste twee dosiscohorten van het monotherapie dosisescalatiegedeelte van het onderzoek, dat momenteel wordt uitgevoerd op klinische locaties in de Verenigde Staten en Azië. Patiënten werden eenmaal per twee weken intraveneus behandeld met 0,02 mg/kg (n=4) of 0,05 mg/kg (n=4) OTX-2002.

Veranderingen in MYC DNA-methylering en mRNA-niveaus werden geanalyseerd door middel van metingen van respectievelijk celvrij DNA en exosomaal mRNA. Op de afsluitdatum van de gegevens, 18 september 2023, was er nog één HCC-patiënt in het cohort met het dosisniveau van 0,05 mg/kg in behandeling. Op basis van deze bemoedigende gegevens blijft OTX-2002 vooruitgang boeken in de dosisescalatie van monotherapie.

Nadat een aanbevolen dosis is vastgesteld, verwacht het bedrijf uitbreidingscohorten te starten in monotherapie en in combinatie met standaardzorgtherapieën.