Ocular Therapeutix, Inc. heeft tussentijdse 7-maanden data aangekondigd van haar Amerikaanse fase 1 klinische studie ter evaluatie van OTX-TKI, het axitinib intravitreale hydrogel implantaat van het bedrijf dat wordt ontwikkeld voor de behandeling van natte leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (natte AMD) en andere netvliesaandoeningen. De gegevens zullen in meer detail worden gepresenteerd tijdens de komende American Academy of Ophthalmology (AAO) 2022 Annual Meeting Subspecialty Day die op 30 september 2022 om 3:29 CT in Chicago wordt gehouden door Dilsher Dhoot, MD, en zijn ongeveer twee uur na afloop van de presentatie gedurende 90 dagen toegankelijk via het gedeelte voor investeerders van de website van het bedrijf op investors.ocutx.com. De in de VS gebaseerde klinische studie van fase 1 is een prospectieve, gerandomiseerde, gecontroleerde studie in meerdere centra waarin een dosis van 600 µg OTX-TKI in een enkel implantaat wordt geëvalueerd, met een injectie van 2 mg aflibercept vier weken na het implantaat, vergeleken met injecties van 2 mg aflibercept die om de 8 weken worden toegediend bij proefpersonen die eerder zijn behandeld met anti-VEGF-therapie.

Het onderzoek is ontworpen om de veiligheid, duurzaamheid en verdraagbaarheid van OTX-TKI te beoordelen, en om de biologische activiteit bij proefpersonen te beoordelen door het meten van de gezichtsscherpte en anatomische veranderingen van het netvlies met behulp van optische coherentie tomografie. Aan het klinische onderzoek namen in totaal 21 proefpersonen deel op zes klinische locaties in de VS, die 3:1 werden gerandomiseerd naar de OTX-TKI-arm of de on-label elke 8 weken injectie met aflibercept. Op basis van de data cutoff van 24 augustus 2022, toonden tussentijdse gegevens van de in de VS gebaseerde fase 1 klinische studie aan dat het enkelvoudige OTX-TKI implantaat over het algemeen goed werd verdragen met een gunstig veiligheidsprofiel.

Er werden geen geneesmiddelgerelateerde oculaire of systemische ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) waargenomen. Er werd één SAE van endophthalmitis waargenomen in de OTK-TKI-arm, die optrad na de verplichte afliberceptinjectie op maand 1 en die volgens de onderzoeker verband hield met de injectieprocedure. In de OTX-TKI-arm werden geen bijwerkingen gemeld, zoals verhoogde IOP, netvliesloslating, netvliesvasculitis of migratie van het implantaat naar de voorste oogkamer, en er zijn geen proefpersonen uit beide armen gestapt.

Er was één proefpersoon die was gerandomiseerd naar de OTX-TKI-arm die ten onrechte aflibercept kreeg in plaats van sham-injecties bij de bezoeken van de proefpersoon in maand 3 en maand 5. Dit waren geen reddingsbehandelingen, aangezien de proefpersoon in de OTX-TKI-arm was opgenomen. Dit waren geen reddingsbehandelingen, aangezien de proefpersoon niet aan de reddingscriteria voldeed. Aangezien deze proefpersoon niet volgens het protocol is behandeld, is hij uitgesloten van de analyse van de biologische activiteit (OTX-TKI: n=15 en Aflibercept: n=5), maar opgenomen in de veiligheidsanalyse (OTX-TKI: n=16 en Aflibercept: n=5).

Uit de tussentijdse resultaten bleek dat proefpersonen die werden behandeld met een enkel OTX-TKI-implantaat een stabiele en blijvende best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) (gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van -1,3 letter) en centrale subvelddikte (CSFT) (gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van +9,2 µm) vertoonden in de OTX-TKI-arm na 7 maanden, hetgeen vergelijkbaar was met de aflibercept-arm die elke 8 weken werd gedoseerd (gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van BVCA van -1 letter; gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van CSFT van +0,4 µm). Uit de gegevens bleek ook dat 80% van de proefpersonen in de OTX-TKI-arm tot 6 maanden rescue-vrij was en dat 73% van de proefpersonen in de OTX-TKI-arm tot 7 maanden rescue-vrij was. (Tabel 1).

Deze gegevens zijn niet beoordeeld door de FDA.