Neurotech International Limited kondigde de lancering aan van een nieuw klinisch programma voor het Rett Syndroom, bestaande uit een aanstaande aanvraag voor goedkeuring door de Human Research Ethics Committee (HREC) en vervolgens de start van een Fase II klinische studie waarin het gebruik van NTI164 bij vrouwelijke patiënten wordt onderzocht. De studie zal worden uitgevoerd in twee centra in Australië met als co-hoofdonderzoekers Dr. Giuliana Antolovich, Department of Neurodevelopment & Disability, Royal Children's Hospital en Professor Michael Fahey, Hoofd van de Paediatric Neurology Unit van Monash Medical Centre, Director of Neurogenetics. Het Rett Syndroom is een zeldzame genetische neurologische en ontwikkelingsstoornis en is bijna uitsluitend het gevolg van een mutatie(s) in het methyl CpG binding protein 2 (MECP2) gen op het X-chromosoom, dat nodig is voor de normale ontwikkeling en werking van de hersenen.

Het Rett-syndroom komt vrijwel uitsluitend bij meisjes voor, met een incidentie van één op de 10.000 levend geboren vrouwen. De prevalentie is ongeveer 15.000 meisjes en vrouwen in de VS en 350.000 wereldwijd. De voorgestelde fase II klinische studie (die door HREC kan worden gewijzigd) zal de effecten onderzoeken van dagelijkse orale behandeling met NTI164 en richt zich in eerste instantie op de werving van ongeveer 15 Rett Syndroom-patiënten.

De voorgestelde primaire eindpunten na 12 weken behandeling zijn de Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ), Clinical Global Impression Scale-Improvement (CGI-I) en CGI-severity of illness (CGI-S). Belangrijke secundaire eindpunten zijn veiligheid, bijwerkingen en metingen met betrekking tot handfunctie, motoriek, communicatie en levenskwaliteit. Daarnaast zal de studie de effecten van NTI164 op een reeks biomarkers geassocieerd met neuronale functie en neuro-inflammatie bij het Rett Syndroom analyseren.

Indien succesvol, zal de onderneming (onder dezelfde HREC-goedkeuring) een 14 weken durende dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase II uitvoeren bij 34 deelnemers om de werkzaamheid en veiligheid verder te bepalen. Neurotech verwacht HREC-goedkeuring en CTN-goedkeuring (Clinical Trial Notification) van de Therapeutic Goods Administration (TGA) om de Fase II-studie te starten in het tweede kwartaal van het lopende jaar 2023, waarbij de werving van patiënten in de tweede helft van het lopende jaar 2023 zal beginnen. De voorlopige resultaten van de studie (n=15) worden verwacht in de eerste helft van het lopende jaar 2024.