Neurotech International Limited kondigde de definitieve klinische resultaten aan van elf (11) pediatrische patiënten met Autisme Spectrum Stoornis (ASS), na een dagelijkse behandeling met NTI164 gedurende een periode van 52 weken. De studie was oorspronkelijk ontworpen als een studie van 28 dagen, maar werd verlengd tot 52 weken, en meer recent voor een bijkomende zes maanden, waarbij Neurotech bijkomende veiligheidsgegevens zal verzamelen. Er zijn geen verdere onderzoeken of analyses van de klinische werkzaamheid gepland.

Klinische resultaten: Werkzaamheid: Elf (n=11) pediatrische patiënten bleven gedurende de volledige periode van 52 weken dagelijks behandeld met NTI164 en waren daarom evalueerbaar voor de analyse. Hun gegevens op dit tijdstip (52 weken) werden vergeleken met de gegevens van deze zelfde patiënten bij baseline, 28 dagen en 20 weken. De drie patiënten die de behandeling staakten, werden vanaf 20 weken gecensureerd (uitgesloten) van de uitgevoerde analyse (niet gerelateerd aan de medicijneffecten van NTI164).

Na 52 weken behandeling (n=11) was de gemiddelde beoordeling van de ernst van de ziekte op de CGI-S 3,0, wat een verbetering van 30% betekent ten opzichte van de uitgangswaarde (CGI-S: 4,3). Het gemiddelde verschil tussen 52 weken behandeling en baseline was -1,1, 95% betrouwbaarheidsinterval (CI) = -2,08, -0,12, p-waarde=0,032 (28 dagen: -0,714, 95% CI = -1,332, -0,097, p=0,027; 20 weken: -1,1, 95% CI = -1,772, -0,3948, p=0,005). De resultaten blijven aantonen dat van de ~40% van de proefpersonen die bij aanvang duidelijk of ernstig ziek waren - 0% van de patiënten vanaf week 4 werd geclassificeerd als duidelijk tot ernstig ziek.

Bovendien tonen deze resultaten een significante verbetering van de gemiddelde scores voor de ernst van de ziekte in de loop van de tijd. Na 52 weken was het aanpassingsgedrag van de patiënten, zoals gemeten door de VinelandTM-3 aanpassingsgedragscores, significant verbeterd in totaal (gemiddeld verschil van 6,4; 95% CI = 0,94, 11,81, p-waarde=0,028), en individuele domeinen van communicatie (gemiddeld verschil van 6,25; 95% CI = 4,26).25; 95% CI = 4,26, 8,24, p waarde=0,0001), dagelijkse levensvaardigheden (gemiddeld verschil van 8,5; 95% CI = 3,50, 13,50, p waarde=0,005), en socialisatie (gemiddeld verschil van 6,5; 95% CI = -2,13, 15,13 p waarde=0,1181). Adaptief gedrag is een belangrijke factor bij het voorspellen van langetermijnresultaten voor mensen met ASS en het verbeteren van dit gedrag is een doel van elke behandelingsinterventie bij ASS.

Eén patiënt behaalde na 52 weken scores binnen het normatieve gemiddelde op alle maatregelen. De Social Responsive Scale, 2nd Edition (SRS-2) is een internationaal erkend instrument dat wordt gebruikt om sociale beperkingen in verband met ASS vast te stellen en de ernst ervan te kwantificeren aan de hand van een totaalscore plus zes subschalen (sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie, beperkte belangstelling en repetitief gedrag en sociale communicatie en interactie). De gemiddelde totale T-score voor de 11 patiënten na 52 weken dagelijkse behandeling met NTI164 was 73,8, wat een significante verbetering is ten opzichte van de uitgangssituatie, waar deze 78,7 was (gemiddeld verschil van -4,1, 95% CI = -8,17, -0,033, p-waarde=0,049).

Veiligheid: Gedurende de 20-52 weken van het onderzoek werden in totaal 6 ongewenste voorvallen geregistreerd. Geen van deze bijwerkingen waren ernstig en werden niet geacht het functioneren van de patiënt significant te belemmeren. Conclusies: NTI164 is veilig gebleken en wordt goed verdragen tot doses van 20/mg/kg/dag.

NTI164 is statistisch significant werkzaam gebleken bij het verbeteren van de symptomen geassocieerd met ASS na 52 weken dagelijkse therapie. De gerapporteerde bijwerkingen waren niet ernstig of zwaar en belemmerden het functioneren van de patiënten niet significant. Er werden geen klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden gerapporteerd.

De duurzaamheid van de klinische werkzaamheid en veiligheid die bij 20 weken behandeling werd waargenomen, hield aan tot 52 weken behandeling, waarbij verdere verbeteringen werden waargenomen in de gouden standaard ASD-maatstaven, en geen bijkomende veiligheidsproblemen werden vastgesteld. Het bedrijf zal belangrijke veiligheidsinformatie blijven verzamelen over patiënten die ervoor gekozen hebben om de dagelijkse behandeling met NTI164 nog eens zes maanden voort te zetten.