Medivir AB kondigt aan dat klinische gegevens van de lopende fase 1b/2a studie van fostroxacitabine bralpamide (fostrox) in combinatie met Lenvima®? (lenvatinib) in hepatocellulair carcinoom (HCC), gepresenteerd zullen worden op het ASCO Gastrointestinal Cancers Symposium, 18-20 januari 2024 in San Francisco, VS. Het abstract, getiteld "Eerste veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van fase Ib/IIa-studie van fostroxacitabine Bralpamide (fost approx, MIV-818) in combinatie met lenvatinib bij patiënten met hepatocellulair carcinoom ("HCC")", zal worden gepresenteerd door Dr. Maria Reig, directeur van de Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) en de Liver Oncology Unit van het Hospital Clinic van Barcelona in Spanje.

De presentatie zal geactualiseerde veiligheids- en onafhankelijk beoordeelde werkzaamheidsgegevens bevatten over het klinische voordeel van fostrox in combinatie met Lenvima, een tyrosinekinaseremmer. Medivir kondigt verder aan dat de interacties met de FDA met betrekking tot het klinische ontwikkelingsplan van fostrox zijn uitgebreid met een eerste Type D-bijeenkomst met een positieve reactie met betrekking tot kritieke elementen van het ontwerp voor de geplande fase 2b-studie. De afronding van het studieontwerp zal plaatsvinden in verband met een komende Type C-bijeenkomst om de start van de studie in 2024 mogelijk te maken.

Het doel van de komende studie is, zoals eerder gecommuniceerd, om versnelde goedkeuring aan te vragen. Fostrox is een soort slimme chemotherapie die de celdodende stof selectief afgeeft aan de tumor en tegelijkertijd het schadelijke effect op normale cellen minimaliseert. Dit wordt bereikt door een actieve chemotherapie (troxacitabine) te koppelen aan een prodrugstaart.

Dankzij het prodrugontwerp kan fostrox oraal worden toegediend en rechtstreeks naar de lever worden vervoerd, waar de werkzame stof lokaal in de lever vrijkomt. Met dit unieke mechanisme heeft fostrox het potentieel om het eerste levergerichte, oraal toegediende geneesmiddel te worden dat patiënten met verschillende soorten leverkanker kan helpen. Een fase 1b monotherapieonderzoek met fostrox is afgerond en een fase 1b/2a combinatieonderzoek in HCC is gaande.

Primaire leverkanker is wereldwijd de op twee na belangrijkste doodsoorzaak door kanker en hepatocellulair carcinoom (HCC) is de meest voorkomende vorm van kanker die in de lever ontstaat. Hoewel bestaande therapieën voor gevorderd HCC het leven van patiënten kunnen verlengen, zijn de voordelen van de behandeling onvoldoende en blijft het sterftecijfer hoog. Er worden wereldwijd ongeveer 660.000 patiënten per jaar gediagnosticeerd met primaire leverkanker en de huidige vijfjaarsoverleving is minder dan 20%.

HCC is een heterogene ziekte met verschillende etiologieën en mist de definiërende mutaties die bij veel andere vormen van kanker wel worden waargenomen. Dit heeft bijgedragen aan het gebrek aan succes van moleculair gerichte middelen in HCC. Het beperkte algemene voordeel, in combinatie met de slechte algemene prognose voor patiënten met direct en gevorderd HCC, resulteert in een grote onbeantwoorde medische behoefte.