Longboard Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het de inschrijving heeft voltooid van zijn Fase 1b/2a klinische studie, de PACIFIC-studie, waarin LP352, een orale, centraal werkende 5-HT2C receptorsuperagonist, wordt geëvalueerd bij 52 deelnemers met ontwikkelingsstoornissen en epileptische encefalopathieën (DEE's). De gegevens van de PACIFIC-studie zullen naar verwachting bijdragen aan het ontwerp en de kenmerken van het geplande Fase 3-programma voor LP352. Deelnemers die de PACIFIC-studie voltooien, komen in aanmerking om deel te nemen aan de lopende open-label extensie (OLE)-studie als ze daarvoor kiezen.

De PACIFIC-studie is een Fase 1b/2a klinische studie die deelnemers met ontwikkelingsstoornissen en epileptische encefalopathieën (DEE's) evalueert. De primaire doelstellingen van de studie zijn het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van LP352. De PACIFIC-studie zal ook de verandering in aanvalsfrequentie tijdens de behandelingsperiode evalueren.

Aan de studie namen 52 deelnemers deel met een verscheidenheid aan behandelingsresistente aanvallen die in de categorie DEE's vallen, verspreid over ongeveer 30 studielocaties in de Verenigde Staten en Australië. De gegevens van de PACIFIC-studie zullen naar verwachting bijdragen aan het ontwerp en de kenmerken van het geplande Fase 3-programma voor LP352. Deelnemers die de PACIFIC-studie voltooien, komen in aanmerking om deel te nemen aan de lopende open-label extensie (OLE)-studie als ze daarvoor kiezen.

De OLE is een Fase 2 multicenter, open-label, meervoudige dosis, lange-termijn uitbreiding klinische studie ontworpen om de veiligheid op lange termijn van LP352 te evalueren bij deelnemers met DEE's die de PACIFIC-studie hebben voltooid. DEE's verwijzen naar een groep ernstige heterogene epilepsieën die worden gekenmerkt door geneesmiddelresistente aanvallen en aanzienlijke ontwikkelingsachterstand. Belangrijk is dat als de aanvalscontrole kan worden verbeterd, de ontwikkelingsachterstand kan afnemen.

De meeste DEE's beginnen vroeg in het leven, vaak al vanaf de kinderleeftijd. Kinderen kunnen frequente en ernstige aanvallen hebben die van meerdere types kunnen zijn. Er kunnen onder andere epileptische spasmen, tonische of atonische aanvallen en myoclonische aanvallen voorkomen.

In veel gevallen zijn de aanvallen levenslang, hoewel ze in sommige gevallen na verloop van tijd kunnen afnemen bij bepaalde syndromen of specifieke oorzaken.