Liquidia Corporation gaf een update over de klinische vooruitgang van zijn pijplijnprogramma's voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH) en pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte (PH-ILD) met zijn onderzoeksgeneesmiddelen, YUTREPIA (treprostinil) inhalatiepoeder en L606, een formulering van treprostinil met verlengde afgifte die tweemaal daags wordt toegediend met een vernevelaar van de volgende generatie met een korte duur. Met betrekking tot YUTREPIA werd de eerste PH-ILD-patiënt in december 2023 ingeschreven in de Open-Label Prospective Multicenter Study to Evaluate Safety and Tolerability of Dry Powder Inhaled Treprostinil in Pulmonary Hypertension, waarnaar wordt verwezen als de ASCENT-studie. In de ASCENT-studie zullen ongeveer 60 proefpersonen worden opgenomen om meer informatie te verkrijgen over het doserings- en verdraagbaarheidsprofiel van YUTREPIA bij patiënten met PH-ILD.

Er zullen ook verkennende eindpunten voor werkzaamheid worden beoordeeld. YUTREPIA wordt momenteel beoordeeld voor voorlopige goedkeuring voor PH-ILD door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)-streefdatum van 24 januari 2024. De FDA heeft eerder bevestigd dat Liquidia de behandeling van PH-ILD mag toevoegen aan het label voor YUTREPIA zonder aanvullende klinische studies.

Met betrekking tot L606 heeft Liquidia in december 2023 met succes een Type C-bijeenkomst met de FDA afgerond en overeenstemming bereikt over de registratievereisten voor L606 via de 505(b)(2) regelgevingsroute. Er werd overeengekomen dat slechts één Fase 3 placebogecontroleerd werkzaamheidsonderzoek bij PH-ILD-patiënten vereist zou zijn om indicaties voor de behandeling van zowel PAH als PH-ILD te ondersteunen. Het bedrijf bereidt zich voor om later in 2024 een wereldwijde studie te starten.

Liquidia zal ook doorgaan met het opnemen van patiënten in zijn lopende open-label, multicenter veiligheidsstudie van L606 bij Amerikaanse patiënten met PAH of PH-ILD. In deze studie zullen ongeveer 60 proefpersonen worden opgenomen, waaronder patiënten met PAH die naïef zijn voor prostacyclines of die overstappen van Tyvaso of Tyvaso DPI, en patiënten met PH-ILD die overstappen van Tyvaso of Tyvaso DPI. De studie is nu voor meer dan een derde ingeschreven en omvat enkele patiënten die al langer dan een jaar met succes behandeld worden met L606 en met doses die vergelijkbaar zijn met 25 tot 27 ademhalingen Tyvaso, viermaal daags.

Het bedrijf verwacht momenteel dat de open-labelstudie in 2024 volledig zal zijn ingeschreven en is van plan om later dit jaar tijdens medische conferenties tussentijdse updates te geven.