Lineage Cell Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de 24 maanden gezichtsscherpte resultaten van patiënten die waren ingeschreven in een Fase 1/2a klinische studie (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02286089) van RG6501 (OpRegen) bij patiënten met geografische atrofie (GA) secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD), werden gepresenteerd op de 2024 Retinal Cell & Gene Therapy Innovation Summit. De bijeenkomst werd gezamenlijk georganiseerd door de Foundation Fighting Blindness en het Oregon Health & Science University Casey Eye Institute. De presentatie, "OpRegen® Retinal Pigment Epithelium (RPE) Cell Therapy for Patients with Geographic Atrophy (GA): Resultaten van maand 24 van het Fase 1/2a onderzoek?

werd gepresenteerd door David Telander, MD, PhD, Retinal Consultants Medical Group, namens Roche en Genentech, een lid van de Roche Group. RG6501 (OpRegen) is een suspensie van menselijke allogene retinale pigmentepitheelcellen (RPE-cellen) die momenteel wordt ontwikkeld voor de behandeling van GA secundair aan AMD. De subretinale toediening van OpRegen heeft het potentieel om het verlies van RPE-cellen in gebieden met GA-laesies tegen te gaan door de gezondheid van de retinale cellen te ondersteunen en de structuur en functie van het netvlies te verbeteren.

Het wordt ontwikkeld onder een exclusieve wereldwijde samenwerking tussen Lineage, Roche en Genentech, een lid van de Roche Group, en wordt momenteel geëvalueerd in een Fase 2a klinische studie bij patiënten met GA secundair aan AMD (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05626114). 2024 Retinal Cell & Gene Therapy Innovation Summit Hoogtepunten: Verbetering in gezichtsscherpte en buitenste netvliesstructuur bij patiënten met uitgebreide OpRegen bleb-dekking van hun GA-gebied was aanwezig na 12 maanden (primair eindpunt) en hield aan na 24 maanden. BCVA-verbetering bij patiënten in cohort 4 (minder ver gevorderde GA dan in andere cohorten), gemeten na 12 maanden, hield aan na 24 maanden na een enkele subretinale toediening van OpRegen.

De gemiddelde verandering in BCVA onder behandelde ogen voor patiënten (n=10) die de 2-jarige follow-up voltooiden, was +5,5 letters (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study [ETDRS] beoordeling). De effecten waren gemiddeld groter bij de vijf (5) patiënten met uitgebreide OpRegen-bedekking van atrofische gebieden op het moment van chirurgische toediening. Bij deze patiënten?

behandelde ogen was de gemiddelde verandering in BCVA +7,4 ETDRS-letters voor degenen die de 2-jarige follow-up voltooiden (n=5). Bij vijf patiënten in cohort 4 met uitgebreide OpRegen-dekking van atrofische gebieden op het moment van chirurgische toediening werd behoud of verbetering van de structuur van het externe begrenzende membraan (ELM) en RPE-druusencomplex (RPEDC) op OCT waargenomen. De gemiddelde verbetering van het RPEDC-gebied ten opzichte van de uitgangswaarde bleef gehandhaafd in behandelde ogen vanaf 12 maanden (+2,6 mm2; n=5) tot 24 maanden (+2,6 mm2; n=4) Ter vergelijking: de gemiddelde verandering in RPEDC-gebied nam af in onbehandelde andere ogen vanaf 12 maanden (-1,1 mm2; n=5) tot 24 maanden (-2,8 mm2; n=4).

De gemiddelde verandering in ELM-gebied nam toe in behandelde ogen van 12 maanden (+0,4 mm2; n=5) tot 24 maanden (+0,8 mm2; n=4). Ter vergelijking: de gemiddelde verandering in ELM-gebied nam af in onbehandelde andere ogen van 12 maanden (-1,3 mm2; n=5) tot 24 maanden (-1,9 mm2; n=4). Over het geheel genomen suggereren deze gegevens dat OpRegen RPE-cellen disfunctie en verlies van RPE-cellen in GA kunnen tegengaan door ondersteuning te bieden aan de resterende retinale cellen in atrofische gebieden en dat dergelijke effecten duurzaam zijn tot ten minste 24 maanden na eenmalige toediening.