Larimar Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de goedkeuring heeft gegeven voor de vier weken durende, placebogecontroleerde, Fase 2-studie met dosisverkenningen van CTI-1601 bij patiënten met ataxie van Friedreich (FA) om door te gaan naar een cohort van 50 mg, waarin deelnemers de eerste 14 dagen dagelijks een dosis krijgen en daarna om de dag tot dag 28. De FDA heeft ook de open-labeluitbreiding (open-label extension) van Larimar goedgekeurd. Daarnaast werd de open-labeluitbreidingsstudie (OLE) van Larimar ook goedgekeurd door de FDA. Deelnemers aan de OLE zullen dagelijks 25 mg CTI-1601 krijgen.

CTI-1601 is een nieuwe eiwitvervangingstherapie die ontworpen is om frataxine af te leveren aan de mitochondriën van patiënten met FA die lage frataxinegehaltes hebben. Larimar kreeg toelating om zijn Fase 2-studie uit te breiden naar een cohort van 50 mg en zijn OLE-studie te starten na een beoordeling door de FDA van Larimars volledige respons op zijn gedeeltelijke klinische hold die ongeblindeerde veiligheids-, farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) gegevens omvatte van het voltooide 25 mg cohort van de Fase 2-studie. De gegevens van het voltooide 25 mg cohort (n = 13) gaven aan dat CTI-1601 over het algemeen goed werd verdragen en dat de frataxine (FXN)-niveaus in vergelijking met placebo in alle beoordeelde weefsels (huid en buccale cellen) op dag 14 (de laatste dag van de dagelijkse dosering in de studie) stegen ten opzichte van de uitgangswaarde.

Verdere dosisescalatie in de Fase 2- en OLE-studies en de start van bijkomende Amerikaanse klinische studies waarin CTI-1601 wordt geëvalueerd, zijn afhankelijk van de FDA-beoordeling van de resultaten van het 50 mg cohort van de Fase 2-studie in overeenstemming met een gedeeltelijke klinische stop. Deelnemers die de behandeling voltooien in de Fase 2 studie naar dosisverkenning, of die voordien een eerdere klinische studie met CTI-1601 voltooiden, komen in aanmerking om gescreend te worden voor de OLE studie van Larimar. Deelnemers aan de OLE-studie krijgen dagelijks onderhuidse injecties met 25 mg CTI-1601 toegediend.

De studie zal naar verwachting in het eerste kwartaal van 2024 van start gaan en tussentijdse gegevens worden verwacht in het vierde kwartaal van 2024. CTI-1601 is aangewezen als weesgeneesmiddel (VS en Europa), zeldzame kinderziekte (VS), Fast Track (VS) en PRIME (Europa) voor FA.