Kintara Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Orphan Drug Designation (ODD) heeft ontvangen voor VAL-083 voor de behandeling van diffuus intrinsiek pontine glioom (DIPG), een zeldzame en zeer agressieve hersenkanker bij kinderen. Het ODD-programma van de FDA verleent de status van weesgeneesmiddel aan geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling, diagnose of preventie van zeldzame ziekten waaraan minder dan 200.000 mensen lijden. ODD biedt de sponsor van het geneesmiddel ontwikkelingsstimulansen, waaronder belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische tests, vrijstellingen van gebruikersvergoedingen voor geneesmiddelen op recept en zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring door de FDA. Kintara, gevestigd in San Diego, Californië, legt zich toe op de ontwikkeling van nieuwe kankertherapieën voor patiënten met onvervulde medische behoeften. Kintara ontwikkelt twee therapeutica in een laat stadium, klaar voor fase 3, voor duidelijke onbeantwoorde medische behoeften met ontwikkelingsprogramma's met verminderd risico. De twee programma's zijn VAL-083 voor glioblastoom (GBM) en REM-001 Therapy voor cutane gemetastaseerde borstkanker (CMBC). VAL-083 is een 'eerste in zijn klasse', chemotherapeutisch middel op basis van kleine moleculen met een nieuw werkingsmechanisme dat klinische activiteit heeft aangetoond tegen een reeks kankers, waaronder het centrale zenuwstelsel, eierstokken en andere vaste tumoren (bv. NSCLC, blaaskanker, hoofd en nek) in Amerikaanse klinische studies gesponsord door het National Cancer Institute (NCI). Gebaseerd op Kintara's interne onderzoeksprogramma's en deze eerdere door het NCI gesponsorde klinische studies, is Kintara momenteel VAL-083 aan het promoten in de Global Coalition for Adaptive Research registrerende fase 2/3 klinische studie getiteld Glioblastoma Adaptive Global Innovative Learning Environment (GBM AGILE) Study ter ondersteuning van de ontwikkeling en commercialisering van VAL-083 in GBM. Kintara heeft ook een eigen fotodynamisch therapieplatform in een laat stadium dat veelbelovend is voor de behandeling van gelokaliseerde cutane of viscerale tumoren en voor andere potentiële indicaties. REM- 001 Therapy, dat bestaat uit de laserlichtbron, het lichttoestel en het geneesmiddel REM-001, is eerder onderzocht in vier fase 2/3 klinische studies bij patiënten met CMBC die eerder chemotherapie en/of een mislukte bestralingstherapie hadden gekregen. In CMBC heeft REM-001 tot op heden een klinische werkzaamheid van 80% complete responsen van CMBC evalueerbare laesies en een
bestaande robuuste veiligheidsdatabase van ongeveer 1.100 patiënten voor meerdere indicaties. Kintara heeft het REM-001 CMBC-programma gepauzeerd om geldmiddelen te sparen.