KalVista Pharmaceuticals, Inc. heeft updates gegeven over klinische studies en regelgeving voor zijn hoofdprogramma sebetralstat, dat wordt ontwikkeld als een potentiële orale behandeling op verzoek voor erfelijk angio-oedeem (HAE). Updates over klinische studies en regelgeving: KalVista heeft het beoogde aantal behandelingsaanvallen bereikt dat nodig is om de fase 3-studie KONFIDENT te voltooien. De studie is een cross-overstudie waarbij het de bedoeling is dat patiënten in totaal drie aanvallen behandelen: één elk met 300 mg sebetralstat, 600 mg sebetralstat en placebo, gegeven in een gerandomiseerde volgorde.

De voornaamste gegevens worden begin 2024 verwacht, waardoor de indiening van een New Drug Application (NDA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) in de eerste helft van 2024 op schema blijft. Het bedrijf verwacht later in 2024 ook een aanvraag in te dienen voor goedkeuring in de Europese Unie en Japan. KONFIDENT heeft in totaal 136 deelnemers gerandomiseerd van 66 locaties verspreid over 20 landen, waardoor het de grootste klinische studie is die ooit voor HAE is uitgevoerd op basis van het aantal proefpersonen.

De ingeschreven patiënten zijn representatief voor de wereldwijde HAE-populatie en omvatten deelnemers van 12 jaar en ouder, met of zonder langdurige profylaxe, met alle aanvalslocaties die in aanmerking komen voor behandeling, inclusief het strottenhoofd. Daarnaast blijft de open-label uitbreidingsstudie van KONFIDENT-S zich inschrijven en het bedrijf verwacht dat deze een robuuste veiligheidsdatabase zal opleveren ter ondersteuning van de geplande indiening van een NDA. In totaal zijn er meer dan 600 aanvallen behandeld met KONFIDENT en KONFIDENT-S, en KONFIDENT-S omvat talrijke patiënten die meerdere doses hebben genomen voor zowel behandeling als profylaxe op korte termijn.