MEDIPAL HOLDINGS Corporation en JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. hebben aangekondigd dat de Raad van Bestuur van beide bedrijven twee overeenkomsten heeft gesloten over JR-446, een bloed-hersenbarrière (BBB) penetrerende vorm van a-N-acetylglucosaminidase die is ontwikkeld met behulp van JCR's eigen J-Brain Cargo®? technologie, voor de behandeling van Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB of Sanfilippo syndroom type B). In oktober 2022 zijn beide bedrijven een partnerschap aangegaan voor de ontwikkeling van bepaalde geneesmiddelen voor de behandeling van ultrazeldzame ziekten.

JR-446 is een aanvullend programma op dit partnerschap. Onder de licentieovereenkomst ex-Japan zal MEDIPAL een exclusief commercialisatierecht van JR-446 met sublicentierechten verwerven, inclusief klinische ontwikkeling, productie en marketing. Wat betreft de samenwerkingsovereenkomst met Japan, zal MEDIPAL JCR ondersteunen bij de klinische ontwikkeling van JR-446 in Japan, met inbegrip van de distributie van onderzoeksgeneesmiddelen, ziektebewustzijn en het uitvoeren van klinische proeven.

MEDIPAL zal een bepaald winstbedrag ontvangen op basis van een winstdelingsregeling op basis van de verkoop in Japan. In overeenstemming met beide overeenkomsten is het de bedoeling dat JCR vooruitbetalingen ontvangt. Daarnaast zal JCR royalty's ontvangen afhankelijk van de verkoop buiten Japan en mijlpaalbetalingen wanneer relevante mijlpaalgebeurtenissen worden bereikt in de ontwikkelingsvoortgang in Japan.

JCR is verantwoordelijk voor de verkoop in Japan en zal de verkoop boeken. JR-446 is een nieuw geneesmiddel dat is ontwikkeld op basis van de J-Brain Cargo®-technologie, die klinisch is gevalideerd door de goedkeuring van IZCARGO® voor de behandeling van MPS II in Japan in 2021. Dierstudies hebben eerder bevestigd dat JR-446 wordt toegediend in het CZS (Centraal Zenuwstelsel) en somatische organen en dat het substraat, veroorzaakt door het enzymtekort dat verantwoordelijk is voor het ontstaan van MPS IIIB, aanzienlijk wordt verminderd.

Aangezien er geen gevestigde zorgstandaard is voor de behandeling van MPS IIIB, wordt aangenomen dat JR-446 het potentieel heeft om een transformatieve behandeling van MPS IIIB te worden. MEDIPAL en JCR erkennen dat het dringend noodzakelijk is om een behandeling te ontwikkelen voor MPS IIIB, waarvoor geen gevestigde behandeling bestaat. Er wordt ook opgemerkt dat er mogelijk ongediagnosticeerde en verkeerd gediagnosticeerde MPS IIIB-patiënten in Japan en overzee zijn, omdat de aard van de ziekte verward wordt met verschillende ziekten.