JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. presenteerde verschillende programma's die gebruikmaken van J-Brain Cargo®?, een eigen technologie ontwikkeld door JCR, om geneesmiddelen door de bloed-hersenbarrière (BBB) heen te brengen. De tweede JR-141 presentatie geeft details over de wereldwijde fase III klinische studie. Naast de drie JR-141-presentaties bevatte het wetenschappelijke programma van het WORLD Symposium tm 2024 presentaties die gericht waren op: 52 weken tussentijdse gegevens van de JR-171 fase I/II klinische studie (Hurler syndroom, Hurler-Scheie syndroom of Scheie syndroom); preklinische gegevens over een ERT met JR-171 die botmisvormingen voorkomt in een muismodel van MPS I; JR-441 wereldwijde klinische studieopzet (Sanfilippo syndroom type A).

De volgende posterpresentatie geeft een overzicht van de globale fase III klinische studieopzet voor JR-141 voor de behandeling van MPS II: A global phase III study of pabinafusp alfa (JR-141) for neuronopathic mucopolysaccharidosis type II: updated study design (Abstract 154). Dit abstract geeft een overzicht van de lopende wereldwijde fase III klinische studie van pabinafusp alfa (JR-141) voor neuronopathische MPS IIIA. Primaire werkzaamheidseindpunten worden beoordeeld op basis van HS niveaus in de CSF en neurocognitieve testresultaten (BSID-III).

Er is een cruciale fase III klinische studie gepland om de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel vast te stellen. Het volgende late abstract beschrijft ervaringen van patiënten na behandeling met JR-171: De impact van lepunafusp alfa (JR 171) op de ziektelast bij MPS I: Patient reported outcomes (Abstract LB-39). Presentator: Ana Maria Martins (Referentiecentrum voor Aangeboren Fouten in de Stofwisseling, Federale Universiteit van Sao Paulo, Brazilië) Dit late abstract presenteert gegevens over door patiënten gerapporteerde uitkomsten van personen die behandeld zijn in een lopend fase I/II-onderzoek met lepunafusp alfa, een fusie-eiwit dat bestaat uit een transferrine-receptor bindend domein en a-L-iduronidase, het enzym dat ontbreekt of slecht functioneert bij MPS I. JCR Pharmaceuticals heeft een eigen BBB-penetrerende technologie ontwikkeld, J-Brain Cargo®, om biotherapeutica in het CZS te brengen.

Het eerste medicijn dat op basis van deze technologie is ontwikkeld en in Japan is goedgekeurd voor de behandeling van MPS II (mucopolysaccharidosis type II) is IZGARGO®? (INN: pabinafusp alfusp alfa). JR-171 (INN: lepunafusp alfa) en JR-441 zijn gebaseerd op dezelfde platformtechnologie en bevinden zich momenteel in de wereldwijde klinische fase.

JCR is van plan om klinische studies te starten voor vier bijkomende programma's uit de wereldwijde fase III klinische studieopzet voor JR-141 in een muismodel van M PS I; JR-441 wereldwijde studieopzet voor JR-171 in de behandeling van MPS I; JR -441 wereldwijde klinische studieopzet voor JR- 141 in de behandeling van MPSIIIA: Een fase I/II klinische studie van JR-141 voor de behandeling van Sanfilippo syndroom type A (MPS IIIA) (Abstract 234): Presentator: Nicole Muschol, M.D. (Universitair Medisch Centrum Hamburg-Eppendorf, Internationaal Centrum voor Lysosomale Aandoeningen (ICLD), Hamburg, Duitsland). In dit abstract wordt verslag gedaan van het Fase I/II klinische studieontwerp van JR-441 als een first-in-human, open-label, single-center studie om de optimale dosis, veiligheid/tolerantie, farmacokinetiek en verkennende werkzaamheid te evalueren bij personen met MPS IIIA in de leeftijd van 1 jaar tot 18 jaar. In verschillende klinische onderzoeken met pabinafusp alafusp alfa, verkreeg JCR bewijs van verlaging van de heparansulfaatconcentratie (HS) in de liquor, een biomarker die verondersteld wordt substraatreductie in de hersenen en veranderingen in de CZS-functie weer te geven.

Deze resultaten kwamen overeen met die verkregen in preklinische studies. Deze resultaten kwamen overeen met deze resultaten kwamen overeen met deze resultaten kwamen overeen met deze resultaten in preklinische onderzoeken.