Jasper Therapeutics kondigt de aanwijzing aan als weesgeneesmiddel van de Europese Unie voor Briquilimab als een conditionerende behandeling voor patiënten die een stamceltransplantatie ondergaan.

Jasper Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het Comité voor weesgeneesmiddelen (COMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) briquilimab (voorheen bekend als JSP191), een monoklonaal antilichaam gericht tegen de CD117 (stamcelfactor)-receptor, heeft aangewezen als weesgeneesmiddel voor conditionerende behandeling voorafgaand aan HCT. Eerder heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration briquilimab de status van weesgeneesmiddel verleend voor HCT, evenals de status van zeldzame kinderziekte voor de behandeling van ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID). Jasper voert momenteel klinische studies uit naar briquilimab als een conditionerend middel voorafgaand aan hematopoëtische stamceltransplantatie bij patiënten met SCID, een zeldzame, levensbedreigende pediatrische aandoening die naar schatting 1/58.000 geboorten in de algemene bevolking treft, en afzonderlijk bij patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) of myelodysplastische syndromen (MDS).

Bij deze ziekten is de prognose voor patiënten slecht en zijn de transplantatiecijfers laag vanwege de zeer toxische conditionering die vereist is. De lopende klinische studie van Jasper in SCID evalueert briquilimab als een conditioneringsmiddel om stamceltransplantatie mogelijk te maken bij patiënten die geen transplantatie hebben ondergaan of die eerder een stamceltransplantatie met slecht resultaat hebben ondergaan. Jasper presenteerde gegevens van deze studie op meerdere wetenschappelijke conferenties, waaruit bleek dat briquilimab goed werd verdragen zonder behandelingsgerelateerde bijwerkingen bij meerdere patiënten van 3 maanden tot 38 jaar oud.

Ook werden succesvolle stamcelentransplantatie en immuunreconstitutie waargenomen. Jasper heeft ook gegevens gepresenteerd van een studie die een aanvaardbaar veiligheidsprofiel en volledig donorchimerisme heeft aangetoond bij 24 van 24 patiënten met AML of MDS. Tot op heden zijn er geen meldingen geweest van briquilimab-gerelateerde significante bijwerkingen, klassieke acute graad II-IV graft versus host ziekte, of transplantatiegerelateerde sterfte binnen 100 dagen.

MDS is een groep aandoeningen waarbij onrijpe bloedvormende cellen in het beenmerg abnormaal worden en geen nieuwe bloedcellen maken of defecte bloedcellen maken, wat leidt tot lage aantallen normale bloedcellen, vooral rode bloedcellen. Bij ongeveer een op de drie patiënten kan MDS overgaan in AML, een snel voortschrijdende kanker van de beenmergcellen. Beide zijn ouderenziekten met een hoge mortaliteit.