INOVIO heeft aangekondigd dat INO-3107, de belangrijkste kandidaat voor een DNA-medicijn, is aangewezen als innovatief medicijn in het kader van het Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) van de Britse overheid. De aanwijzing, een zogenaamd Innovatiepaspoort, werd door de ILAP Stuurgroep toegekend aan INO-3107 voor de behandeling van patiënten met Recurrente Respiratoire Papillomatose (RRP), een slopende, chronische zeldzame ziekte van de luchtwegen veroorzaakt door HPV-6 en/of HPV-11. Het Innovation Passport is het toegangspunt tot het ILAP, dat tot doel heeft de marktintroductietijd te versnellen en de toegang van patiënten tot geneesmiddelen in het Verenigd Koninkrijk te vergemakkelijken.

Het Innovation Passport biedt één gestroomlijnd stappenplan voor wettelijke goedkeuring en mijlpalen in de ontwikkeling. Ontvangers van het Innovation Passport krijgen toegang tot een reeks ontwikkelingshulpmiddelen ter ondersteuning van het ontwerp-, ontwikkelings- en goedkeuringsproces in het Verenigd Koninkrijk, evenals mogelijkheden voor meer inbreng van de regelgevende instanties en andere belanghebbenden. Specifieke voordelen van het ILAP zijn onder andere de mogelijkheid van een versnelde beoordeling van een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) in 150 dagen, een doorlopende beoordeling en een doorlopende risicobeoordeling van de voordelen.

Het ILAP wordt uitgevoerd in samenwerking met de U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), het All Wales Therapeutics and Toxicology Centre, het National Institute for Health and Care Excellence en het Scottish Medicines Consortium, onderdeel van Healthcare Improvement Scotland. De MHRA lanceerde ILAP begin 2021 om de ontwikkeling van en toegang tot veelbelovende geneesmiddelen in de vroege ontwikkelingsstadia te versnellen. Het traject maakt deel uit van het plan van het VK om de ontwikkeling van biowetenschappen aan te trekken in het post-Brexit tijdperk.

INO-3107 is ontworpen om een antigeenspecifieke T-celrespons op te wekken tegen zowel HPV-6- als HPV-11-eiwitten. Deze gerichte T-cellen zijn ontworpen om met HPV-6 en HPV-11 geïnfecteerde cellen op te sporen en te doden, met als mogelijk doel de groei van nieuwe papillomen te voorkomen of te vertragen. In een Fase 1/2 klinische studie uitgevoerd met INO-3107, had 81,3% (26/32) van de patiënten een afname van chirurgische ingrepen in het jaar na toediening van INO-3107 in vergelijking met het voorgaande jaar, waaronder 28,1% (9/32) die geen chirurgische ingreep nodig hadden tijdens of na het doseringsvenster.

Patiënten in de studie hadden een mediaanbereik van 4 operaties (2-8) in het jaar voorafgaand aan de dosering. Na de dosering was er een mediane afname van 3 chirurgische ingrepen (95% betrouwbaarheidsinterval -3, -2). Aan het begin van het onderzoek (dag 0) hadden patiënten een klinisch gerechtvaardigde procedure om RRP-weefsel chirurgisch te laten verwijderen, maar elke operatie die na dag 0 tijdens het doseringsvenster werd uitgevoerd, werd meegeteld voor het werkzaamheidseindpunt.

Behandeling met INO-3107 genereerde een sterke immuunrespons in het onderzoek, waarbij geactiveerde CD4 T-cellen en geactiveerde CD8 T-cellen met lytisch potentieel werden geïnduceerd. T-celresponsen werden ook waargenomen op week 52, wat wijst op een persistente cellulaire geheugenrespons. INO-3107 werd goed verdragen door deelnemers aan het onderzoek, wat resulteerde in meestal laaggradige (graad 1) behandelings-ergeente bijwerkingen zoals pijn op de injectieplaats en vermoeidheid.

Net als andere DNA-medicijnen heeft INO-3107 het vermogen om antigeenspecifieke T-cellen te genereren die niet worden beïnvloed door anti-vectorimmuniteit die de immunogeniciteit beïnvloedt, noch vóór toediening noch na de eerste dosis, in tegenstelling tot andere T-celgenererende platforms zoals virale vectoren. Deze eigenschap van DNA-medicijnen zou INO-3107 in staat moeten stellen om de T-celrespons en algehele werkzaamheid te behouden, waardoor het een belangrijke therapeutische optie zou worden voor een meerderheid van RRP-patiënten. De FDA kende INO-3107 de status van weesgeneesmiddel en doorbraaktherapie toe en adviseerde INOVIO dat het zijn BLA kon indienen onder het versnelde goedkeuringsprogramma met gebruikmaking van gegevens van de reeds voltooide Fase 1/2-studie.

De Europese Commissie heeft INO-3107 ook de status van weesgeneesmiddel verleend. Het toedieningsapparaat van INOVIO, CELLECTRA®, ontving de CE-markering, een regelgevende standaard die certificeert dat een product voldoet aan de veiligheids-, gezondheids- en milieunormen van de Europese Unie.