HitGen Inc. heeft aangekondigd dat het een samenwerkingsovereenkomst voor onderzoek is aangegaan met LoQus23 Therapeutics Ltd., een particulier biotechnologiebedrijf dat kleine molecule-therapieën ontdekt die gericht zijn op afwijkend herstel van DNA-schade om de ziekte van Huntington en andere triplet repeat-ziekten (TRD's) te behandelen. HitGen zal zijn technologieplatform met DNA-gecodeerde bibliotheek (DEL) toepassen om verbindingen te ontdekken die zich binden aan bepaalde doelwitten die voor LoQus23 van belang zijn. Tripletherhalingsziekten zijn genetische aandoeningen die vooral het zenuwstelsel aantasten en veroorzaakt worden door abnormale trinucleotide herhalingsexpansies.

Menselijke genoomwijde associatiestudies over de ziekte van Huntington en andere TRD's hebben aangetoond dat klinische ziektematen, zoals de leeftijd waarop de ziekte begint en de snelheid waarmee de ziekte voortschrijdt, kritisch worden gewijzigd door genetische varianten die de activiteit van de mismatch repair pathway verhogen. Afwijkende activiteit van deze pathway leidt tot verdere uitbreidingen van trinucleotide herhalingen in de DNA-sequentie. Dat vertaalt zich op zijn beurt in meer toxiciteit in de neuronen van kwetsbare hersengebieden, en versnelt zo het tempo van de neurodegeneratie.

De gedifferentieerde, op structuur gebaseerde aanpak van LoQus23 richt zich met kleine moleculegeneesmiddelen op DNA-schade-reparatie-eiwitten om de instabiliteit van het DNA te stoppen en de neurodegeneratie bij de ziekte van Huntington, myotone dystrofie type 1 en andere TRD's te vertragen. HitGen is wereldleider in de ontwikkeling van de DEL-technologie en de toepassingen daarvan voor de ontdekking van kleine moleculegeneesmiddelen in een vroeg stadium. Om therapieën voor de uitdagende TRD's te onderzoeken, zal LoQus23 nieuwe doelwitten leveren, en HitGen zal zijn uitgebreide DEL's van meer dan 1,2 biljoen kleine moleculen tegen deze doelwitten screenen.