Fulcrum Therapeutics, Inc. Kondigt aan dat FTX-6058 in sikkelcelziekte nog niet klinisch is getest
24 februari 2023 om 14:00 uur
Delen
Fulcrum Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) het bedrijf op 23 februari 2023 mondeling heeft geïnformeerd dat het een volledige klinische hold heeft afgegeven met betrekking tot de Investigational New Drug (IND) aanvraag voor FTX-6058 voor de mogelijke behandeling van sikkelcelziekte. Het Agentschap gaf aan dat het binnen 30 dagen een formele "Clinical Hold Letter" aan het bedrijf zou sturen. De klinische stop werd door het Agentschap ingesteld vanwege eerder gerapporteerde preklinische gegevens.
Fulcrum zal de dosering in de Fase 1b studie van FTX-6058 opschorten en is van plan ijverig samen te werken met het Agentschap om de opschorting zo snel mogelijk op te lossen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Fulcrum Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het verbeteren van het leven van patiënten met genetisch bepaalde zeldzame ziekten in gebieden waar een grote medische behoefte bestaat. De klinische productkandidaat van het bedrijf, losmapimod, wordt ontwikkeld voor de mogelijke behandeling van facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD). Haar andere klinische kandidaat-product is FTX-6058, dat ontwikkeld is voor de behandeling van bepaalde hemoglobinopathieën, waaronder sikkelcelziekte (SCD). Naast de ontwikkeling van productkandidaten heeft het bedrijf een geneesmiddelenontdekkingsaanpak ontwikkeld die het gebruikt om systematisch cellulaire geneesmiddelentargets te identificeren en te valideren die genexpressie kunnen moduleren om bekende hoofdoorzaken van genetisch bepaalde zeldzame ziekten te behandelen. Het bedrijf heeft pociredir ontwikkeld, dat ontworpen is om het niveau van foetaal hemoglobine, of HbF, te verhogen voor de behandeling van mensen met SCD.
FULCRUM THERAPEUTICS, INC. 
