ETF's Fulcrum Therapeutics, Inc.

Fulcrum Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het verbeteren van het leven van patiënten met genetisch bepaalde zeldzame ziekten in gebieden waar een grote medische behoefte bestaat. De klinische productkandidaat van het bedrijf, losmapimod, wordt ontwikkeld voor de mogelijke behandeling van facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD). Haar andere klinische kandidaat-product is FTX-6058, dat ontwikkeld is voor de behandeling van bepaalde hemoglobinopathieën, waaronder sikkelcelziekte (SCD). Naast de ontwikkeling van productkandidaten heeft het bedrijf een geneesmiddelenontdekkingsaanpak ontwikkeld die het gebruikt om systematisch cellulaire geneesmiddelentargets te identificeren en te valideren die genexpressie kunnen moduleren om bekende hoofdoorzaken van genetisch bepaalde zeldzame ziekten te behandelen. Het bedrijf heeft pociredir ontwikkeld, dat ontworpen is om het niveau van foetaal hemoglobine, of HbF, te verhogen voor de behandeling van mensen met SCD.