Freeline Therapeutics Holdings plc kondigde aan dat de eerste patiënt is gedoseerd in het tweede dosiscohort van de Fase 1/2 MARVEL-1 klinische studie van FLT190 bij de ziekte van Fabry, een slopende erfelijke aandoening die leidt tot progressieve schade aan organen en kan resulteren in vroegtijdige dood als gevolg van een schadelijke ophoping van vet in de cellen door een enzymtekort. Freeline heeft onlangs overeenstemming bereikt met de Amerikaanse Food and Drug Administration om patiënten in MARVEL-1 in de Verenigde Staten te doseren. Gegevens over de werkzaamheid en veiligheid van het eerste dosiscohort van MARVEL-1 (waarin patiënten 7,5e11 vg/kg FLT190 kregen) ondersteunden de overgang naar het tweede, middelste dosiscohort (1,5e12 vg/kg).

MARVEL-1 is een internationale, multicenter, adaptieve fase 1/2 klinische studie met dosisescalatie en dosisuitbreiding bij volwassen mannen (= 18 jaar) met de klassieke ziekte van Fabry. Het onderzoek evalueert de veiligheid en werkzaamheid van een eenmalige behandeling met FLT190 in maximaal vier dosiscohorten. De werkzaamheidsmetingen omvatten a-Gal A-activiteitsniveaus en klaring van globo-triaosylceramide (Gb3) en globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) zoals gemeten in plasma en urine.

In het dosis-escalatiegedeelte wordt de dosering van de patiënten gespreid om een adequate controle van zowel de veiligheid als de werkzaamheid mogelijk te maken. De patiënten worden gedurende negen maanden na de dosering gecontroleerd en komen in aanmerking voor deelname aan een langetermijnfollow-upstudie van ten minste vijf jaar (MARVEL-2).