Koers Freeline Therapeutics Holdings plc

Freeline Therapeutics Holdings plc is een in het Verenigd Koninkrijk gevestigd biotechnologiebedrijf in een klinische fase. Het bedrijf ontwikkelt transformatieve adeno-geassocieerd virus (AAV) vector-gemedieerde gentherapieën. Het richt zich op het verbeteren van het leven van patiënten door middel van eenmalige behandelingen voor chronische slopende ziekten. Het bedrijf gebruikt zijn rationeel ontworpen AAV-vector en -kapsel (AAVS3), samen met promotors en transgenen, om een functionele kopie van een therapeutisch gen in menselijke levercellen af te leveren en zo een blijvend functioneel niveau van het ontbrekende of disfunctionele eiwit in de bloedbaan van de patiënt tot expressie te brengen. Therapeutische AAV vectoren bestaan uit twee hoofdcomponenten, de capside en de expressiecassette (die het gen en de promotor bevat). Het bedrijf werkt aan klinische programma's voor de ziekte van Fabry en de ziekte van Gaucher type 1. De pijplijn van het bedrijf omvat de ziekte van Fabry FLT190 voor de behandeling van de ziekte van Fabry en de ziekte van Gaucher FLT201 voor de behandeling van de ziekte van Gaucher type 1.