Fennec Pharmaceuticals Inc. kondigde aan dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies heeft uitgebracht en heeft aanbevolen een handelsvergunning te verlenen voor Pedmarqsio (natriumthiosulfaat) u bekend als PEDMARK® in de VS u voor de preventie van ototoxiciteit (gehoorverlies) veroorzaakt door cisplatine chemotherapie bij patiënten van 1 maand tot < 18 jaar met gelokaliseerde, niet-metastatische, vaste tumoren. Na formele goedkeuring door de Europese Commissie zal Pedmarqsi de eerste en enige behandeling zijn die in de Europese Unie (EU) is goedgekeurd voor dit gebied met een aanzienlijke onbeantwoorde medische behoefte. Het CHMP bracht een positief advies uit op de veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van twee cruciale open-label, gerandomiseerde fase 3-studies (SIOPEL 6 en Clinical Oncology Group [COG] Protocol ACCL0431), waarin Pedmarqsi plus een op cisplatine gebaseerd regime werd vergeleken met cisplatine gebaseerde regimes alleen voor de vermindering van cisplatine-geïnduceerd gehoorverlies bij pediatrische patiënten.

In beide onderzoeken was de incidentie van gehoorverlies consistent en significant lager in de Pedmarqsi plus cisplatine arm vergeleken met de cisplatine alleen arm 28,6% vs 56,4% (p = 0,004) en 35,1% vs 67,3% (p = 0,001) met gehoorverlies in respectievelijk COG ACCLO431 en SIOPEL6.

De meest voorkomende bijwerkingen (=25% met verschil tussen de armen van >5% ten opzichte van cisplatine alleen) in SIOPEL6 waren braken, infectie, misselijkheid, verlaagd hemoglobine en hypernatriëmie. De meest voorkomende bijwerking (=25% met een verschil tussen de armen van >5% ten opzichte van cisplatine alleen) in COG ACCL0431 was hypokaliëmie. De aanbeveling van de CHMP zal nu worden beoordeeld door de Europese Commissie, bekrachtiging van de CHMP-aanbeveling wordt begin juni 2023 verwacht.

PEDMARK werd in september 2022 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).