Fennec Pharmaceuticals Inc. en Norgine hebben een exclusieve licentieovereenkomst aangekondigd waaronder Norgine PEDMARQSI®? zal commercialiseren in Europa, Australië en Nieuw-Zeeland. PEDMARQSI is de eerste en enige goedgekeurde therapie in de EU en Groot-Brittannië voor de preventie van ototoxiciteit (gehoorverlies) veroorzaakt door cisplatinechemotherapie bij patiënten van 1 maand tot < 18 jaar met gelokaliseerde, niet-metastatische vaste tumoren.

Volgens de voorwaarden van de licentieovereenkomst ontvangt Fennec een vooruitbetaling van EUR40 miljoen en tot EUR210 miljoen aan aanvullende commerciële en wettelijke mijlpaalbetalingen en dubbelcijferige royalty's op de netto-omzet van PEDMARQSI in de licentiegebieden tot het midden van de jaren twintig. Norgine zal verantwoordelijk zijn voor alle commercialiseringsactiviteiten in de licentiegebieden en zal houder zijn van alle marketingvergunningen in de licentiegebieden. Naar schatting komen in Europa jaarlijks meer dan 5.000 pediatrische patiënten in aanmerking voor op platina gebaseerde chemotherapie.

PEDMARQSI kreeg in juni 2023 een EU-markttoelating van de Europese Commissie en in oktober 2023 goedkeuring van de MHRA in het VK. De goedkeuringen waren gebaseerd op veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van twee open-label, gerandomiseerde fase 3-onderzoeken, SIOPEL 6 (pivotal) en Clinical Oncology Group [COG] Protocol ACCL0431. De onderzoeken vergeleken PEDMARQSI plus regimes op basis van cisplatine met regimes op basis van cisplatine alleen voor de vermindering van cisplatine-geïnduceerd gehoorverlies bij pediatrische patiënten.

Aan het eerste onderzoek (SIOPEL-6) namen 114 kinderen met hepatoblastoom (een vorm van leverkanker) deel, met een gemiddelde leeftijd van ongeveer 19 maanden. De resultaten toonden aan dat 35% (20 van de 57) van de kinderen die PEDMARQSI 6 uur na elke dosis cisplatine kregen, gehoorverlies ontwikkelden, vergeleken met 67% (35 van de 52) van de kinderen die alleen cisplatine kregen. Aan het tweede onderzoek namen 125 kinderen deel in de leeftijd van 1 maand tot 18 jaar met verschillende soorten kanker, waaronder hepatoblastoom, neuroblastoom (een kanker van onrijpe zenuwcellen) en tumoren van het centrale zenuwstelsel.

Uit het onderzoek bleek dat gehoorverlies werd ervaren door 29% (14 van de 49) van de kinderen die P EDMARQSI kregen na elke dosis cisplatine, vergeleken met 56% (31 van de 55) van de kinderen die alleen cisplatine kregen.