Delcath Systems, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) HEPZATO KIT (melphalan/Hepatic Delivery System) heeft goedgekeurd als levergerichte behandeling voor volwassen patiënten met gemetastaseerd uveaal melanoom (mUM) met niet-resectabele levermetastasen die minder dan 50% van de lever aantasten en geen extrahepatische ziekte, of extrahepatische ziekte die beperkt is tot het bot, de lymfeklieren, de onderhuidse weefsels of de long en die vatbaar is voor resectie of bestraling. mUM is een zeldzame en agressieve vorm van uitgezaaide kanker met een Amerikaanse incidentie van ongeveer 1000 gevallen per jaar. Bij 90% van de mUM is de lever betrokken en leverfalen is vaak de doodsoorzaak.

De richtlijnen van het National Comprehensive Cancer Network (NCCN) bevelen levergerichte therapieën aan voor mUM-patiënten met levermetastasen. HEPZATO K IT is de enige levergerichte therapie die door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van mUM en percutane leverperfusie (PHP), de procedure die mogelijk wordt gemaakt door HEPZATO Kit, is al opgenomen in de NCCN-richtlijnen. Het bedrijf is van plan om het commerciële product in het vierde kwartaal beschikbaar te hebben en patiënten zullen verder worden ingeschreven en behandeld op locaties van het Expanded Access Program (EAP).

De goedkeuring van HEPZATO K It was voornamelijk gebaseerd op de resultaten van de FOCUS-studie (NCT02678572), een Fase 3, enkel arm, multicenter, open-label studie, waarbij HEPZATO (melphalan) via het hepatische toedieningssysteem (HDS) werd toegediend tijdens een PHP-procedure. Eenennegentig (91) patiënten kregen elke 6 tot 8 weken een behandeling, gedurende maximaal 6 behandelingen. Daarom worden in de richtlijnen van het National Comprehensive Cancer Network levergerichte therapieën aanbevolen voor patiënten met uitzaaiingen naar de lever, waaronder embolisatie (d.w.z. transarteriële chemo-embolisatie, radio-embolisatie of immuno-embolisatie), ablatieve procedures (d.w.z. thermische ablatie, cryotherapie) en PHP, dat alleen kan worden uitgevoerd met de HEPZATO KATO KIT.

Het is opmerkelijk dat PHP al vóór de goedkeuring door de FDA in de richtlijnen stond. Metastatische uveaal melanoom tumoren in de lever hebben meestal een miliair verspreidingspatroon waarbij er talrijke radiografisch duidelijke en microscopisch occulte metastasen in de lever zijn. Delcath zal op 15 augustus 2023 om 8:00 uur 's ochtends Eastern Time een telefonische vergadering houden om de goedkeuring door de FDA te bespreken.

HEPZATO is alleen beschikbaar via een beperkt programma onder een Risico Evaluatie en Matiging Strategie genaamd de HEPZatO KIT REMS. Factoren die dergelijke verschillen kunnen veroorzaken omvatten, maar zijn niet beperkt tot, onzekerheden met betrekking tot: de commercialiseringsplannen van het Bedrijf en zijn vermogen om de HEPZATO TIT met succes te commercialiseren; het succesvolle beheer door het Bedrijf van de toeleveringsketen van de HEPZATOKIT, inclusief het veiligstellen van voldoende levering van kritieke onderdelen die nodig zijn voor de productie en assemblage van de HEPZATOkIT; succesvolle FDA-inspecties van de faciliteiten van het Bedrijf en die van zijn externe leveranciers/fabrikanten; de succesvolle implementatie en het succesvolle beheer door het Bedrijf van de HEPZATOKIT KIT. De goedkeuring leidt daadwerkelijk tot de tweede financieringstranche van de eerder aangekondigde PIPE-financiering (Private Investment in Public Equity) van 29 maart 2023. Deelnemers aan de PIPE hebben 21 dagen de tijd om hun Tranche A warrants uit te oefenen, wat kan leiden tot ongeveer $34,9 miljoen aan bijkomende financiering voor Delcath.

Wanneer de onderneming bovendien aankondigt dat ze minstens $10,0 miljoen aan kwartaalinkomsten uit de commercialisering van HEPZATO KIT realiseert, hebben deelnemers aan de PIPE 21 dagen de tijd om hun Tranche B warrants uit te oefenen, wat kan leiden tot een bijkomende financiering van $24,9 miljoen voor Delcath.