Clene Inc. en haar volle dochteronderneming Clene Nanomedicine Inc. kondigden plannen aan om tegen 13 juli een briefing in te dienen bij de U.S. Food and Drug Administration (FDA) in de aanloop naar een toegekende Type C interactie. Het doel van de interactie met de FDA, die in het derde kwartaal van 2024 moet plaatsvinden, is om feedback te krijgen over het mogelijke pad naar indiening van een nieuwe geneesmiddelenaanvraag (NDA) voor CNM-Au8 als een mogelijke behandeling voor ALS via de versnelde goedkeuringsroute. Clene's briefing book bevat nieuwe post-hoc analyses van gegevens van voltooide klinische studies en is ontworpen om in te gaan op opmerkingen van de FDA tijdens een eerdere bijeenkomst die in december 2023 publiekelijk werd aangekondigd, en waarin Clene feedback verkreeg met betrekking tot het potentieel voor versnelde goedkeuring.

De briefing bevat aanvullende analyses van de vermindering van de biomarker van neurofilament light (NfL), een rijpere reeks gegevens over overleving en functionele voordelen, en aanvullend bewijs van het potentiële werkingsmechanisme van CNM-Au8, waarvan Clene gelooft dat ze gezamenlijk een versnelde goedkeuring ondersteunen op basis van de vermindering van NfL als surrogaat eindpunt. Clene is van mening dat deze nieuwe analyses het potentieel van CNM-Au8 als behandeling voor mensen die leven met ALS verder aantonen, in overeenstemming met de standaarden voor versnelde goedkeuring. Clene heeft ook gegevens toegevoegd die voldoen aan het verzoek van het agentschap om aanvullende informatie te verstrekken over de relatie tussen het voorgestelde werkingsmechanisme van CNM-Au8 en de vermindering van NfL, evenals de associatie tussen waargenomen verminderingen van NfL en verbeterde klinische resultaten bij ALS-patiënten, waaronder overleving.

Verdere inzichten in deze nieuwe gegevensanalyses zullen later in 2024 openbaar worden gemaakt. Clene is van plan om de topline feedback van de FDA publiekelijk bekend te maken na afloop van de interactie van type C.