Cingulate Inc. kondigde aan dat het zijn Fase 3-studie voor optimalisering van de dosering van zijn belangrijkste kandidaat, CTx-1301 (dexmethylfenidaat), een nieuwe, onderzoekende behandeling die wordt ontwikkeld als een echt, eenmaal daags stimulerend geneesmiddel voor aandachtstekortstoornis/hyperactiviteit (ADHD), heeft voltooid na goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De Fase 3 studie CTx-1301-022 (NCT05631626) beoordeelde het begin en de duur van CTx-1301 bij 21 volwassenen (leeftijd: 18-55 jaar) met ADHD in een klaslokaal voor volwassenen. De resultaten van de studie worden verwacht in het derde kwartaal van 2023 en zullen worden ingediend voor presentatie op een toekomstige medische bijeenkomst.

Dr. Childress is de voorzitter van APSARD tot 2023. Naast de Fase 3 studie naar optimalisatie van de dosering voor volwassenen, is Cingulate van plan om in het derde kwartaal van 2023 te starten met de centrale Fase 3 studie met vaste dosering voor kinderen en adolescenten en de centrale studie naar optimalisatie van de aanvangs- en duur van de dosering voor pediatrische patiënten. Als de klinische resultaten van de Fase 3-studies positief zijn, is Cingulate van plan om midden 2024 een New Drug Application (NDA) voor CTx-1301 in te dienen via de Section 505(b)(2)-route.

Over ADHD (Attention Deficit/Hyperactivity Disorder) ADHD is een chronische neurobiologische en ontwikkelingsstoornis die miljoenen kinderen treft en vaak doorgaat tot op volwassen leeftijd. De aandoening wordt gekenmerkt door een voortdurend patroon van onoplettendheid en/of hyperactiviteit-impulsiviteit dat het functioneren of de ontwikkeling belemmert. In de VS is bij ongeveer 6,4 miljoen kinderen en adolescenten (11%) onder de 18 jaar ADHD vastgesteld.

Van deze groep wordt ongeveer 80% behandeld, waarbij 65%-90% klinische ADHD-symptomen vertoont die tot in de volwassenheid aanhouden. De prevalentie van ADHD bij volwassenen wordt geschat op ongeveer 11 miljoen patiënten (4,4%), bijna twee keer zo veel als bij kinderen en adolescenten samen, maar naar schatting wordt slechts 20% behandeld. Over de CTx-1301 Fase 3 studie naar dosisoptimalisatie voor volwassenen De eerste Fase 3 studie (CTx-1301-022, NCT05631626) voor CTx-1301 is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met CTx-1301 bij 21 volwassenen (leeftijd: 18-55 jaar) met ADHD die in één centrum werd uitgevoerd en waarbij de dosis werd geoptimaliseerd.

Het onderzoek bestond uit een screeningsperiode, een dosisoptimalisatiefase, een dubbelblinde gerandomiseerde fase en een veiligheidsfollow-upperiode van zeven dagen. Proefpersonen ondergingen een screeningsbezoek voorafgaand aan een vijf weken durende dosisoptimalisatiefase. Tijdens de dosisoptimalisatiefase hadden de proefpersonen wekelijkse bezoeken en werden ze getitreerd tot doses variërend tussen 25 mg en 50 mg CTx-1301.

Cingulate maakte gebruik van een ALC, waardoor het in de loop van een dag herhaalde beoordelingen kon uitvoeren om het begin en de duur van de werkzaamheid van CTx-1301 te evalueren. In aanmerking komende proefpersonen werden gerandomiseerd naar hun optimale dosis of placebo in een 1:1 verhouding na het voltooien van een praktijkbezoek met vier PERMP-beoordelingen (Permanent Product Measure of Performance). De proefpersonen namen hun toegewezen/gerandomiseerde dosis in gedurende de volgende periode van zeven dagen.

Op de zevende dag voltooiden de proefpersonen een volledig ALC-bezoek. De duur van het volledige ALC bezoek was ongeveer 17 uur. Proefpersonen hadden een veiligheidsfollow-up binnen zeven dagen na het volledige ALC-bezoek.

Het primaire doel van CTx-1301-022 was het evalueren van de werkzaamheid van CTx-1301 in vergelijking met placebo bij de behandeling van volwassenen met ADHD in een ALC-studie. Secundaire doelstellingen waren onder andere het bepalen van het begin en de duur van het klinische effect van CTx-1301 bij de behandeling van ADHD bij volwassenen in een ALC-studie en het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van CTx-1301 in vergelijking met placebo. Het onderzoek evalueerde ook de kwaliteit en tevredenheid van eerdere medicatie ten opzichte van CTx-1301.

Het Fase 3 klinische studieprogramma voor CTx-1301 wordt uitgevoerd in de VS en is essentieel voor de indiening van de NDA bij de FDA, die medio 2024 verwacht wordt. Over CTx-1301De belangrijkste kandidaat van Cingulate, CTx-1301, maakt gebruik van Cingulate's eigen PTR-platform voor medicijnafgifte om een baanbrekende formulering met meerdere kernen te maken van het actieve farmaceutische ingrediënt dexmethylfenidaat, een stof die door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van ADHD. Dexmethylfenidaat maakt deel uit van de klasse van stimulerende geneesmiddelen en verhoogt de noradrenaline- en dopamineactiviteit in de hersenen om de aandacht en het gedrag te beïnvloeden.