Cingulate Inc. heeft aangekondigd dat het bevestiging heeft ontvangen van en afgestemd is met de U.S. Food and Drug Administration (FDA) over de vereisten die nodig zijn voor het indienen van een New Drug Application (NDA) voor zijn belangrijkste Fase 3-kandidaat CTx-1301 (dexmethylfenidaat), voor de behandeling van ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder) bij patiënten van zes jaar of ouder.Details uit de mededeling van de FDA aan Cingulate zijn de volgende: Volgens het 505(b)(2) pad, vereist indiening van CTx-1301's NDA geen voortzetting van de vaste dosis studie en de aanvang en duur studie; tot op heden verzamelde gegevens van deze twee Fase 3 studies zullen worden opgenomen in de indiening; en gelijktijdig met de voorbereiding van de NDA indiening, zal Cingulate een Fase 1 voeding/snel onderzoek uitvoeren, het onderzoek zal naar verwachting ongeveer twee tot drie weken duren, waarbij de resultaten zullen worden opgenomen in de NDA indiening. Cingulate is begonnen met de voorbereiding van de NDA en verwacht de aanvraag in de eerste helft van 2025 in te dienen. Eerder dit jaar presenteerde Cingulate de resultaten van de Fase 3 studie naar de werkzaamheid en veiligheid van CTx-1301 bij volwassenen op de 2024 American Professional Society of ADHD and Related Disorders (APSARD) conferentie in Orlando, FL.

De resultaten werden eerder gepresenteerd op het 2023 Psych Congress, waar een poster met de gegevens werd geselecteerd als finalist voor de First Annual Poster Awards van het Psych Congress. De poster van Cingulate die op de APSARD werd gepresenteerd, gaf extra inzicht in de effectgrootte bij ADHD van CTx-1301. Effectgrootte geeft klinische significantie weer in plaats van statistische significantie, is niet afhankelijk van de steekproefgrootte en maakt vergelijking tussen onderzoeken mogelijk.

ADHD is een chronische neurobiologische en ontwikkelingsstoornis die miljoenen kinderen treft en vaak doorgaat tot op volwassen leeftijd. De aandoening wordt gekenmerkt door een voortdurend patroon van onoplettendheid en/of hyperactiviteit-impulsiviteit dat het functioneren of de ontwikkeling belemmert. In de VS is bij ongeveer 6,4 miljoen kinderen en adolescenten (11%) onder de 18 jaar ADHD vastgesteld.

Van deze groep wordt ongeveer 80% behandeld, waarbij 65-90% klinische ADHD-symptomen vertoont die tot in de volwassenheid aanhouden. De prevalentie van ADHD bij volwassenen wordt geschat op ongeveer 11 miljoen patiënten (4,4%), bijna twee keer zo veel als bij kinderen en adolescenten samen. Naar schatting wordt echter slechts 20% behandeld.

De belangrijkste kandidaat van Cingulate, CTx-1301, maakt gebruik van Cingulate's eigen PTR-platform voor medicijnafgifte om een baanbrekende, meeraderige formulering te maken van het actieve farmaceutische ingrediënt dexmethylfenidaat, een stof die door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van ADHD. Dexmethylfenidaat maakt deel uit van de klasse van stimulerende geneesmiddelen en verhoogt de noradrenaline- en dopamineactiviteit in de hersenen om de aandacht en het gedrag te beïnvloeden. Hoewel stimulantia de gouden standaard zijn voor de behandeling van ADHD vanwege hun werkzaamheid en veiligheid, blijft het een langdurige uitdaging om patiënten te voorzien van een volledige werkingsduur van een dag.

CTx-1301 is ontworpen om nauwkeurig drie hoeveelheden medicatie af te geven op het vooraf bepaalde tijdstip, in de juiste verhouding en met de juiste afgiftestijl om de zorg voor de patiënt te optimaliseren in één tablet. Het resultaat is een snel begin en een hele actieve dag werkzaamheid, waarbij de derde dosis wordt afgegeven rond de tijd dat andere stimulerende middelen met verlengde afgifte beginnen uit te werken. Cingulate ontwikkelt productkandidaten voor ADHD en angststoornissen die echt eenmaal daags kunnen worden gedoseerd met behulp van Cingulate's innovatieve PTR-technologie voor medicijnafgifte.

Het bevat een gepatenteerde Erosion Barrier Layer (EBL) die controle biedt over het vrijkomen van geneesmiddelen op precieze, vooraf gedefinieerde tijdstippen zonder dat er geneesmiddelen vrijkomen vóór de bedoelde vrijgave. De EBL-technologie is omhuld door een kern die geneesmiddel bevat, waardoor een tablet-in-tablet doseervorm ontstaat. Het is ontworpen om gecontroleerd te eroderen totdat uiteindelijk het geneesmiddel uit de kerntablet vrijkomt.

De EBL-formulering, Oralogik?, is gelicentieerd van BDD Pharma. Cingulate is van plan om zijn PTR-technologie te gebruiken om zijn pijplijn in klinische stadia uit te breiden en te verbeteren door extra productkandidaten te identificeren en te ontwikkelen in andere therapeutische gebieden naast angst en ADHD, waar een of meer actieve farmaceutische bestanddelen meerdere keren per dag op specifieke, vooraf gedefinieerde tijdsintervallen moeten worden toegediend en moeten worden vrijgegeven op een manier die een aanzienlijke verbetering biedt ten opzichte van bestaande therapieën.