Cerus Corporation kondigt positieve topline resultaten aan voor ReCePI, een cruciale fase 3 klinische studie van pathogeen gereduceerde INTERCEPT rode bloedcellen (INTERCEPT RBC's) getransfundeerd aan complexe hartchirurgiepatiënten. De studie voldeed aan het primaire eindpunt van werkzaamheid en toonde niet-inferioriteit aan voor INTERCEPT RBC's in vergelijking met conventionele RBC's, gemeten aan de hand van de incidentie van acute nierschade (AKI) na transfusie van studierode bloedcellen. AKI is een gevoelige indicator voor transfusie-effectiviteit van de zuurstoftoediening van RBC-weefsel.

Bij getransfundeerde proefpersonen, met gemodificeerde intentie tot behandeling (mITT vooraf gespecificeerde primaire eindpuntpopulatie) was de incidentie van AKI 29,3% (46/157) voor INTERCEPT RBC-ontvangers vergeleken met 28,0% (45/161) voor conventionele RBC-ontvangers, waarmee de niet-inferioriteit van INTERCEPT RBC's ten opzichte van conventionele RBC's werd aangetoond met een bovengrens van het 95% betrouwbaarheidsinterval van 10,4% vergeleken met een niet-inferioriteitsmarge van 14,0% (p = 0,001). Het veiligheidseindpunt van het percentage patiënten met gerelateerde behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen (TEAE's) binnen 28 dagen na de laatste transfusie was niet significant verschillend voor INTERCEPT RBC's (2,5%) vergeleken met conventionele RBC's (0,6%) (p = 0,130). Bij vijf patiënten die INTERCEPT RBC's kregen, werden geen klinische significanties waargenomen met betrekking tot behandelingsemergente RBC-antilichamen.

De onafhankelijke Data Safety and Monitoring Board (DSMB) van het onderzoek heeft deze patiënten geëvalueerd en was voorstander van voortzetting van de transfusie, omdat er geen nadelige gezondheidseffecten van de proeftransfusies werden gevonden. Dit veiligheidseindpunt wordt ook onderzocht in de lopende RedeS Fase 3 klinische studie met INTERCEPT RBC's. Cerus is van plan om gegevens van zowel de ReCePI als de RedeS klinische studies op te nemen in een geïntegreerde veiligheidsanalyse als onderdeel van de geplande modulaire premarket approval (PMA) indiening.

Cerus verwacht een modulaire PMA-aanvraag in te dienen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) in de tweede helft van 2025, met de definitieve indiening van de PMA-module gepland voor de tweede helft van 2026, na de verwachte voltooiing van de klinische studie van RedeS. Gegevens van preklinische studies, productie-informatie, eerder gerapporteerde fase 1- en fase 2-klinische studies in de VS en de met succes afgeronde fase 3-klinische studies in de EU (STARS en SPARC) zullen worden opgenomen in de modulaire PMA-indiening. Cerus verwacht dat de gegevens van de ReCePI klinische studie gepresenteerd zullen worden op komende medische conferenties en ingediend zullen worden voor peer-reviewed publicatie.