Cellectis heeft op de European Hematology Association (EHA) 2023 bijgewerkte klinische en translationele gegevens gepresenteerd over haar klinische studie BALLI-01 (waarin UCART22 wordt geëvalueerd). De gepresenteerde gegevens ondersteunen de voorlopige veiligheid en werkzaamheid van UCART22 in een zwaar voorbehandelde recidief/refractaire B-cel acute lymfoblastaire leukemiepopulatie (r/r B-ALL). De posterpresentatie op EHA belicht de volgende gegevens: BALLI-01 is een Fase 1/2a open-label studie, waarin de veiligheid en klinische activiteit van UCART22 wordt geëvalueerd bij patiënten met recidief/refractaire B-cel acute lymfoblastische leukemie (r/r B-ALL).

De posterpresentatie beoordeelde klinische en translationele gegevens van patiënten die UCART22 kregen na lymfodepletie (LD) met fludarabine en cyclofosfamide (FC) (F: 30 mg/m2 3d, C: 1,0 g/m2 3d) of fludarabine, cyclofosfamide en alemtuzumab (FCA) (F: 30 mg/m2 3d, C: 0,5g/m2 3d, A: 20 mg/d 3d) bij patiënten met r/r B-ALL. In vergelijking met de klinische update over BALLI-01 op ASH 2021, presenteert de poster gegevens van zes extra patiënten die UCART22 kregen op dosisniveau 3 (DL3), 5 x 10 cellen/kg, vanaf de data cutoff van 31 december 2022. Voorlopige veiligheidsgegevens UCART22 toegediend na een FC- of FCA LD-regime werd goed verdragen.

Er werden geen dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's) of immuuneffectorcelgeassocieerd neurotoxiciteitssyndroom (ICANS) waargenomen; 61% van de patiënten meldde cytokinevrijgavesyndroom (CRS) (graad 1 [N=9] of graad 2 [N=2]). Eén ernstig ongewenst voorval van speciaal belang (AESI) van graad 2 graft-versus-host ziekte (GvHD) (huid) werd gemeld in de setting van reactivatie van eerdere allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) donorstamcellen. Ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) (G 3) die bij 72% van de patiënten werden gemeld, omvatten infecties (39%) en febriele neutropenie (28%), en hielden allemaal geen verband met UCART22.