Camurus kondigde de voltooiing aan van de inschrijving voor de gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter fase 2/3-studie POSITANO, waarin de werkzaamheid en veiligheid van octreotide subcutaan depot (CAM2029) van het bedrijf worden geëvalueerd bij patiënten met symptomatische polycysteuze leverziekte (PLD). PLD is een zeldzame, genetische en chronische aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve groei van cysten in de lever, die ernstige symptomen kunnen veroorzaken en kunnen leiden tot een verminderde levenskwaliteit voor patiënten. Naar schatting 37.000 patiënten in de VS en de EU leven vandaag de dag met PLD.

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft CAM2029 de status van weesgeneesmiddel verleend voor de behandeling van PLD. POSITANO schreef 71 patiënten in die gediagnosticeerd waren met PLD, een voor de lengte gecorrigeerd levervolume hadden dat groter was dan 1.800 ml/m en minstens één PLD-gerelateerd symptoom binnen twee weken na de screening. De patiënten werden gerandomiseerd naar een van de twee doseringsschema's van CAM2029 of naar placebo.

Het primaire eindpunt is de verandering van de uitgangswaarde tot week 53 in het voor de hoogte gecorrigeerde levervolume en het eerste secundaire eindpunt is de verandering in PLD-symptomen gemeten met behulp van een nieuw ontwikkeld hulpmiddel voor door patiënten gerapporteerde uitkomsten, PLD-S. Naast POSITANO is CAM2029 in registratiefase voor de behandeling van acromegalie en in een lopend Fase 3 onderzoek, SORENTO, voor de behandeling van gastroenteropancreatische neuro-endocriene tumoren (GEP-NET).