BridgeBio Pharma, Inc. en Sentynl Therapeutics, Inc. (Sentynl) hebben aangekondigd dat de Europese Commissie (EC) toestemming heeft verleend voor het in de handel brengen van NULIBRY® (fosdenopterine) voor Injectie als de eerste therapie voor de behandeling van patiënten met molybdeen cofactor deficiëntie (MoCD) Type A. MoCD Type A is een uiterst zeldzame en progressieve aandoening waarvan bekend is dat deze wereldwijd minder dan 150 patiënten treft met een mediane overleving van vier jaar. NULIBRY is een first-in-class cPMP-substraatvervangingstherapie die in 2021 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) werd goedgekeurd om het risico op sterfte te verminderen bij patiënten met MoCD Type A. Na deze beslissing van de EC is NULIBRY de eerste en enige goedgekeurde therapie in de Europese Unie (EU) voor MoCD Type A. In maart 2022 verwierf Sentynl de wereldwijde rechten op NULIBRY en is verantwoordelijk voor de verdere ontwikkeling en commercialisering van NULIBRY in de Verenigde Staten en de ontwikkeling, productie en commercialisering van fosdenopterine wereldwijd. Sentynl en BridgeBio delen de ontwikkelingsverantwoordelijkheden door de goedkeuring van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen onder versnelde beoordeling bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en door de goedkeuring van de reglementaire indiening van NULIBRY bij het Israëlische ministerie van Volksgezondheid.

De EG-vergunning volgt op het positieve advies dat in juli 2022 werd verleend door het Europees Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP), dat werd ondersteund door gegevens uit drie klinische studies die de werkzaamheid van NULIBRY aantoonden voor de behandeling van patiënten met MoCD Type A in vergelijking met gegevens uit een natural history studie. Deze studies toonden aan dat in de genotype-gematchte analyse, patiënten behandeld met NULIBRY 7,1 keer minder risico op overlijden hadden dan hun historische controle tegenhangers uit de natuurlijke historie studie, met 86% van de NULIBRY behandelde patiënten die drie jaar overleefden in vergelijking met 52% van de genotype-gematchte controlegroep. De gecentraliseerde handelsvergunning van de EC is geldig in alle EU-lidstaten en in IJsland, Liechtenstein en Noorwegen.

In de komende maanden wordt een indiening verwacht bij de Britse Medicine and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) als onderdeel van de procedure van de Europese Commissie. Sentynl verwacht NULIBRY beschikbaar te stellen na succesvolle afronding van de besprekingen per land met de gezondheidsautoriteiten. Tot die tijd zal NULIBRY beschikbaar worden gesteld aan gekwalificeerde patiënten via een Early Access Program.