Blueprint Medicines Corporation heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het bedrijf op 8 februari 2023 mondeling heeft geïnformeerd dat het de Fase 1/2 VELA-studie met BLU-222 gedeeltelijk heeft stopgezet vanwege visuele bijwerkingen (AE's) die bij een beperkt aantal patiënten zijn waargenomen. Patiënten die momenteel zijn ingeschreven in de studie worden op dit moment voortgezet met het studiemedicijn en er zullen geen nieuwe patiënten worden ingeschreven totdat de gedeeltelijke klinische stop is opgeheven. BLU-222 wordt momenteel geëvalueerd in het fase 1 dosisescalatiegedeelte van de VELA-studie.

Patiënten werden tot op heden behandeld met BLU-222 in doses variërend van 50 mg BID tot 800 mg BID, waarbij klinisch voordeel werd vastgesteld en geen stopzettingen als gevolg van AEs plaatsvonden. De gemelde visuele bijwerkingen bestonden uit voorbijgaande, reversibele episoden van lichtgevoeligheid en wazig zicht. Alle voorvallen waren graad 1, behalve één voorval van graad 3 met lichtgevoeligheid en wazig zicht bij een patiënt die werd behandeld met 600 mg BID.

Alle voorvallen verdwenen door onderbreking of verlaging van de dosis. Er zijn geen abnormale bevindingen, waaronder uveïtis, waargenomen bij patiënten die een gedetailleerd oftalmologisch onderzoek hebben ondergaan. In overeenstemming met eerdere richtlijnen is Blueprint Medicines van plan om in de eerste helft van 2023 de eerste dosisescalatiegegevens van de VELA-studie van BLU-222 te presenteren.