Blueprint Medicines Corporation heeft aangekondigd dat de Europese Commissie AYVAKYT (avapritinib) heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met indolente systemische mastocytose (ISM) met matige tot ernstige symptomen die onvoldoende onder controle zijn met symptomatische behandeling. AYVAKYT is de eerste en enige goedgekeurde therapie voor mensen met ISM in Europa. Blueprint Medicines is van plan om de eerste commerciële lancering in Europa in Duitsland te starten, gevolgd door andere markten op basis van de tijdlijnen voor de beoordeling van lokale gezondheidszorgtechnologie en het vergoedingsproces.

AYVakYT (avapritinib) is een kinaseremmer die door de Europese Commissie is goedgekeurd voor de behandeling van drie indicaties: volwassenen met indolente systemische mastocytose (ISM), volwassenen met agressieve systemische mastocytose (ASM), systemische mastocytose met een geassocieerd hematologisch neoplasma (SM-AHN) of mestcelleukemie (MCL), na ten minste één systemische therapie, en volwassenen met onresectabele of gemetastaseerde gastro-intestinale stromale tumoren (GIST) die de PDGFRA D842V-mutatie hebben. Onder de merknaam AYVAKIT is het geneesmiddel in de VS goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met ISM, volwassenen met gevorderde SM, inclusief ASM, SM-AHN en MCL, en volwassenen met niet-resectabele of gemetastaseerde GIST met een PDGFRA exon 18-mutatie, inclusief PDGFRA D8 42V-mutaties.