U.S. Food and Drug Administration heft gedeeltelijke klinische stop op voor bluebird bio, Inc. s studies naar sikkelcelziekte voor patiënten jonger dan 18 jaar
19 december 2022 om 13:30 uur
Delen
bluebird bio, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration de gedeeltelijke klinische stop heeft opgeheven voor patiënten onder de 18 jaar in studies die lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) evalueren voor sikkelcelziekte (SCD). In december 2021 werden de klinische studies met lovo-cel gedeeltelijk stopgezet voor patiënten jonger dan 18 jaar. De hold had betrekking op een onderzoek door bluebird bio naar een adolescente patiënt met aanhoudende, niet-transfusie-afhankelijke anemie na behandeling met lovo-cel.
De resultaten van een gedetailleerd onderzoek van dit geval werden gepresenteerd op de American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition op 10 december 2022, samen met details van een ander geval van aanhoudende bloedarmoede bij een volwassen patiënt na behandeling met lovo-cel. Beide patiënten hadden twee a-globine gen deleties (-a3.7/-a3.7), ook bekend als alfa-thalassemie trait, en zijn met name de enige patiënten in de studie met dit specifieke genotype. Naar aanleiding van deze gevallen werd dit genotype toegevoegd aan de uitsluitingscriteria voor lopende studies.
De inschrijving en dosering voor volwassen patiënten van 18 jaar en ouder in de HGB-210-studie werd voortgezet zoals gepland, terwijl de gedeeltelijke stopzetting gold voor patiënten jonger dan 18 jaar; het bedrijf werkt eraan om de inschrijving en behandeling van patiënten van 2-17 jaar te hervatten in overeenstemming met het studieprotocol. bluebird blijft op schema om in het eerste kwartaal van 2023 een Biologics License Application (BLA) in te dienen bij de Amerikaanse FDA voor lovo-cel. Zoals eerder gecommuniceerd, heeft de onderneming de behandeling van alle patiënten in HGB-206 Groep C voltooid, die de primaire basis zal vormen voor de werkzaamheid in haar lovo-cel BLA indiening en verwacht de Vector en geneesmiddel analytische vergelijkingsstudies voor de lovo-cel BLA af te ronden in het vierde kwartaal van 2022.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
bluebird bio, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het bedrijf richt zich op het onderzoeken, ontwikkelen en commercialiseren van potentieel genezende gentherapieën voor ernstige genetische ziekten op basis van zijn lentivirale vector (LVV) genadditieplatform. Het bedrijf leidt gentherapieprogramma's voor sikkelcelziekte, B-thalassemie en cerebrale adrenoleukodystrofie en voert onderzoek uit om nieuwe technologieën toe te passen op deze en andere ziekten. Het bedrijf heeft twee gentherapieën: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) en SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO is de eerste gentherapie voor mensen met B-thalassemie die regelmatig rode bloedceltransfusies nodig hebben. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), ook bekend als eli-cel, wordt gebruikt om de progressie van eurologische disfunctie te vertragen bij jongens van 4-17 jaar met vroege, actieve cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD). Het is ook bezig met de ontwikkeling van (lovotibeglogene autotemcel), ook bekend als lovo-cel, als een eenmalige behandeling voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD).
U.S. Food and Drug Administration heft gedeeltelijke klinische stop op voor bluebird bio, Inc. ’s studies naar sikkelcelziekte voor patiënten jonger dan 18 jaar