BioXcel Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de eerste patiënt is gedoseerd in de cruciale Fase 3 studie TRANQUILITY III van BXCL501 (dexmedetomidine) sublinguale film, de eigen, oraal oplossende film van het bedrijf, die wordt onderzocht voor de acute behandeling van agitatie bij patiënten met de ziekte van Alzheimer (AD). AD is de meest voorkomende vorm van dementie in de VS. Het TRANQUILITY-programma omvat twee onderzoeksstudies, TRANQUILITY II en TRANQUILITY III, die ontworpen zijn om de veiligheid en doeltreffendheid van BXCL501 te evalueren voor de acute behandeling van met Alzheimer geassocieerde agitatie bij volwassenen van 65 jaar en ouder in verzorgings- en verpleeghuizen. In de VS worden jaarlijks ongeveer 100 miljoen agitatie-episodes gemeld die verband houden met de ziekte van Alzheimer.

Het aantal volwassenen boven de 65 jaar met AD zal naar verwachting verdubbelen van 5,8 miljoen in 2020 tot 11,8 miljoen in 2040. Deze potentiële kans komt bovenop de huidige acute behandeling van agitatie geassocieerd met schizofrenie of bipolaire stoornis I of II. Ongeveer 16 miljoen episodes van schizofrenie en bipolaire stoornis geassocieerde agitatie komen voor in institutionele settings en, wanneer ze gecombineerd worden met thuis-episodes, 23 miljoen per jaar in de VS. TRANQUILITY II en III zullen de veiligheid en doeltreffendheid van BXCL501 evalueren bij patiënten die agitatie ervaren in verschillende settings en bij verschillende vormen van dementie.

Elke studie zal ongeveer 150 patiënten met dementie van 65 jaar en ouder inschrijven, die zelf 40mcg of 60mcg BXCL501 of placebo zullen toedienen onder toezicht van een getrainde onderzoeker wanneer zich agitatie-episodes voordoen gedurende een periode van drie maanden. TRANQUILITY II zal patiënten beoordelen in instellingen voor begeleid wonen of residentiële zorg die minimale hulp nodig hebben bij dagelijkse activiteiten. TRANQUILITY III zal patiënten beoordelen die voornamelijk in verpleeghuizen wonen met matige tot ernstige dementie en die matige of meer hulp nodig hebben bij de dagelijkse levensverrichtingen.

Het primaire effectiviteitseindpunt voor beide studies is verandering in de Positive and Negative Syndrome Scale-Excitatory Component (PEC) totaalscore vanaf de uitgangswaarde, gemeten twee uur na de eerste dosis en volgende doses.