BioXcel Therapeutics, Inc. heeft veelbelovende top-line gegevens aangekondigd van haar Fase 2 studie met BXCL701, de onderzochte orale innate immune activator van het bedrijf, in combinatie met KEYTRUDA(R) (pembrolizumab) bij patiënten met kleincellige neuro-endocriene metastatische castratieresistente prostaatkanker. De volledige gegevens zijn ingediend bij het 2023 American Society of Clinical Oncology Genitourinary Cancers Symposium. SCNC vertegenwoordigt een zeldzame, ondergewaardeerde, groeiende patiëntenpopulatie, waarbij SCNC-gevallen toenemen door eerder en meer wijdverbreid gebruik van androgeenreceptorremmers.

In 2022 waren er naar schatting 268.500(1) nieuwe prostaatkankerpatiënten, waarbij ongeveer 10.740 patiënten overgingen naar SCNC. De fase 2a-studie is een open-label, multicenter studie om de veiligheid en werkzaamheid van BXCL701 in combinatie met pembrolizumab te evalueren bij mannen met SCNC. Criteria om in aanmerking te komen zijn histologisch bevestigde de novo of behandeling-emergente SCNC, progressie zoals gedefinieerd door PCWG3-criteria, en ten minste 1 eerdere lijn chemotherapie voor lokaal gevorderde of gemetastaseerde prostaatkanker.

28 evalueerbare SCNC-patiënten kregen 0,3 mg BXCL701 tweemaal daags (BID) op dagen 1 tot en met 14 van een cyclus van 21 dagen (0,2 mg BID in de eerste week van cyclus 1) plus 200 mg pembrolizumab intraveneus toegediend op dag 1 en elke volgende 21 dagen. Het primaire eindpunt van de studie is een samengesteld responspercentage gedefinieerd als RECIST 1.1 en/of PSA(50) en/of conversie van CTC-tellingen. Secundaire eindpunten zijn duur van de respons, progressievrije overleving, algehele overleving en evaluatie van biomarkers zoals gemeten door veranderingen in circulerende cytokinen en correlatie van het resultaat met tumorkarakteristieken bij aanvang.