BioLineRx Ltd. kondigde een samenwerking aan met de Washington University School of Medicine in St. Louis om een Fase 1 klinische studie te bevorderen die de veiligheid en haalbaarheid zal evalueren van de belangrijkste klinische kandidaat van het bedrijf, motixafortide, om CD34+ hematopoietische stamcellen (HSC's) te mobiliseren voor gentherapieën bij sikkelcelziekte (SCD), een van de meest voorkomende genetische ziekten ter wereld. De momenteel beschikbare mobilisatieregimes kunnen ernstige risico's en bijwerkingen inhouden voor patiënten met SCD of leveren mogelijk niet op betrouwbare wijze optimale aantallen HSC's op voor gentherapie.

De klinische studie maakt deel uit van de langetermijngroeistrategie van de onderneming voor motixafortide op meerdere therapeutische gebieden, waaronder een mogelijke toekomstige indicatie als een middel voor stamcelmobilisatie ter ondersteuning van de ontwikkeling van gentherapie. De proof-of-concept studie, die motixafortide zal bestuderen als een enkel middel en in combinatie met natalizumab, zal de veiligheid en verdraagbaarheid van de twee regimes beoordelen als mobilisatiemiddelen van CD34+ hematopoëtische stamcellen bij patiënten met SCD. De studie begint naar verwachting in de tweede helft van 2023.

De studie is een veiligheids- en haalbaarheidsstudie om motixafortide (CXCR4-remmer) als monotherapie en in combinatie met natalIZumab (VLA-4-remmer) te evalueren als nieuwe regimes om CD34+ hematopoëtische stamcellen te mobiliseren voor gentherapieën bij SCD. In de studie zullen vijf volwassenen met de diagnose SCD worden opgenomen die automatische uitwisseling van rode bloedcellen via aferese krijgen. Het primaire doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van motixafortide alleen en de combinatie van motixafortide + natalizumab bij SCD-patiënten, gedefinieerd aan de hand van dosisbeperkende toxiciteiten.

Secundaire doelstellingen zijn het bepalen van het aantal gemobiliseerde CD34+ hematopoietische stam- en progenitorcellen (HSPC's) via leukaferese; en het bepalen van de kinetiek van de mobilisatie van CD34+ HSPC's naar perifeer bloed in reactie op motixafortide alleen en motixafortide + natalizumab bij SCD-patiënten. Sikkelcelziekte (SCD) is een van de meest voorkomende genetische ziekten ter wereld, die miljoenen mensen over de hele wereld treft en gekleurde mensen onevenredig zwaar treft. Sikkelcelziekte ontstaat door mutaties in het hemoglobine-gen, die uiteindelijk leiden tot de productie van abnormaal gevormde (sikkelvormige) rode bloedcellen die de neiging hebben om aan bloedvaten te blijven kleven, waardoor deze worden afgesloten.

De klinische verschijnselen van SCD omvatten bloedarmoede en bloedvatafsluiting, die kunnen leiden tot zowel acute als chronische pijn, alsmede weefselischemie in meerdere orgaansystemen (beroerte, hartaanval, ademhalingsfalen), waardoor uiteindelijk de functie van de eindorganen in gevaar komt. Het cumulatieve effect van deze complicaties is van grote invloed op de morbiditeit en mortaliteit van patiënten met SCD.