Ascendis Pharma A/S heeft de resultaten bekendgemaakt van enliGHten, het open-label uitbreidingsonderzoek van het bedrijf dat de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn evalueert van TransCon hGH als een eenmaal-wekelijkse behandeling voor kinderen en adolescenten met groeihormoondeficiëntie (GHD). De resultaten werden gedeeld op Poster LB-17 op ESPE 2023, de jaarlijkse bijeenkomst van de European Society for Paediatric Endocrinology die van 21 tot 23 september in Den Haag wordt gehouden. Aan de enliGHten studie namen 298 deelnemers deel (gemiddelde leeftijd 10,3 jaar) uit de Fase 3 heiGHt Trial van behandelingsonafhankelijke pediatrische GHD-patiënten en de Fase 3 fliGHt Trial van pediatrische GHD-patiënten die overschakelden van dagelijkse somatropinebehandeling.

Patiënten in deze onderzoeken kregen in totaal tot 6 jaar behandeling met TransCon hGH. Op het moment dat de enliGHten Trial werd afgesloten, werden 81 deelnemers aangemerkt als personen die klaar waren met de behandeling, op basis van de vaststelling van hun arts dat behandeling voor pediatrische GHD niet langer nodig was. Van deze deelnemers die de behandeling hadden afgerond, voldeed 59% aan of overschreed de gemiddelde lengte SDS van de ouders, met een gemiddelde behandelingsduur van TransCon hGH van 3,2 jaar.

De gemiddelde standaarddeviatiescore (SDS) van de lengte aan het begin van het open-label verlengingsonderzoek was -1,6, vergeleken met een gemiddelde SDS van -0,4 (lengte gelijk aan die van hun ouders?) bij hun laatste bezoek aan het onderzoek. Op het moment van het laatste bezoek waren alle deelnemers aan de behandeling in stadium IV of V van Tanner, een indeling van de lichamelijke ontwikkeling tijdens de puberteit.

TransCon hGH werd over het algemeen veilig en goed verdragen. De meest gemelde ongewenste voorvallen in de loop van het onderzoek werden gecategoriseerd als infecties, verwondingen en ademhalings-/thoracale/medische stoornissen. De meeste bijwerkingen waren licht van ernst en hielden geen verband met de behandeling.

Er waren geen bijwerkingen die leidden tot stopzetting van de studiebehandeling. Over TransCon hGH (lonapegsomatropine): TransCon hGH (lonapegsomatropine) is een prodrug van somatropine die eenmaal per week wordt toegediend en is ontworpen om een aanhoudende afgifte van actief, ongemodificeerd somatropine te bieden. Het ongemodificeerde, ongebonden somatropine dat vrijkomt uit lonapegsomatropine heeft de identieke 191 aminozuursequentie en grootte (22 kDa) als endogeen groeihormoon.

TransCon hGH is goedgekeurd en op de markt gebracht als SKYTROFA® (lonapegsomatropin-tcgd) in de Verenigde Staten en als SKYTROFA® (lonapegsomatropin) in de Europese Unie als een eenmaal-wekelijkse behandeling voor kinderen en adolescenten met GHD.