Applied Genetic Technologies Corporation is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase. Het bedrijf gebruikt het gentherapieplatform om genetische therapieën te ontwikkelen voor patiënten die lijden aan zeldzame en slopende ziekten. Het bedrijf richt zich op het gebied van oogheelkunde, waar het actieve klinische programma's heeft voor X-gebonden retinitis pigmentosa (XLRP), achromatopsie (ACHM) en een optogenetica-programma, evenals een preklinisch programma voor droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (dAMD). Het heeft ongeveer één preklinisch programma in otologie en twee preklinische programma's gericht op aandoeningen van het centrale zenuwstelsel (CN), waaronder frontotemporale dementie en amyotrofe laterale sclerose. Het optogenetica-programma wordt ontwikkeld in samenwerking met Bionic Sight, LLC en het otologieprogramma wordt ontwikkeld in samenwerking met Otonomy, Inc. Naast haar productpijplijn heeft het bedrijf ook brede technologische en productiecapaciteiten ontwikkeld in de ontwikkeling en optimalisatie van synthetische promotors.
Meer informatie over het bedrijf